BioMarin的酶替代療法獲得FDA批準，治療成年人的遺傳性苯丙酮尿癥PKU。
5月是苯丙酮尿癥公眾意識月，第一個酶替代治療PKU應運而生。
苯丙酮尿癥,又名PKU，是一種嚴重的遺傳性疾病。PKU患者在出生時就無法分解苯丙氨酸。
苯丙氨酸是一種氨基酸, 存在于含有蛋白質的食物中, 以及各種食品和飲料中使用的高強度甜味劑。如果不加以治療, PKU可能會引起慢性智力、神經(jīng)發(fā)育和精神障礙。
患者需要終身限制通過飲食攝入苯丙氨酸，以防止在體內積聚, 因為這可能會造成長期損害中樞神經(jīng)系統(tǒng)。
如今，一種新藥獲批了。
美國食品和藥物管理局（FDA）批準了 Palynziq治療成年人PKU。
"這是一種新的酶替代療法, 幫助解決了PKU患者無法控制他們的血液濃度, 這是目前的治療方案的嚴重未滿足的需求, " FDA 藥物評估和研究中心的醫(yī)學研究辦公室主任朱莉 Beitz評價道。
"這一批準表明了我們的承諾, 批準新藥的進展, 給患者提供新的醫(yī)療選擇。“
PKU的發(fā)病率是每12500新生嬰兒中的一人。在美國，約有1萬至1萬5千人的患者。
Palynziq 的安全性和有效性進行了兩項臨床試驗。第一次試驗是一個隨機的, 開放標簽的試驗治療。第二次試驗是8周, 安慰劑控制, 隨機的試驗.
試驗結果顯示，經(jīng) Palynziq 治療的患者相比治療前，血液中的苯丙氨酸濃度(Phe）有統(tǒng)計學意義的降低。
目前，公司沒有透露新藥的價格。預計患者在6月就可以用上這個新藥。
在歐洲，BioMarin也在3月提交了新藥申請，目前正在等待審評結果。
