--在大中華區(qū)推進Avapritinib、BLU-554及BLU-667的臨床開發(fā)與商業(yè)化
--將Blueprint Medicines領(lǐng)先的臨床項目與基石藥業(yè)的本土優(yōu)勢強強聯(lián)合
--擴大BLU-554針對肝細胞癌的項目開發(fā)，包括將進行中的單藥治療試驗引入中國，同時在華啟動與CS1001聯(lián)合治療的概念驗證試驗
--Blueprint Medicines將獲得4000萬美元的預付款，及不超過3.46億美元的開發(fā)、上市和銷售業(yè)績的里程碑付款
2018年6月4日，中國蘇州和美國馬薩諸塞州劍橋 – 基石藥業(yè)和Blueprint Medicines（納斯達克股票代碼BPMC）今天宣布達成獨家合作及授權(quán)許可協(xié)議，推進avapritinib、BLU-554及BLU-667的單藥或聯(lián)合治療在中國大陸及香港、澳門和臺灣地區(qū)的臨床開發(fā)與商業(yè)化。Blueprint Medicines是一家專注于靶向激酶藥物研發(fā)、針對具有特定基因特征疾病的領(lǐng)先生物制藥公司?；帢I(yè)是一家致力于研發(fā)新一代創(chuàng)新藥物的中國生物制藥公司。Avapritinib、BLU-554和BLU-667是由Blueprint Medicines研發(fā)的、具有高活性高選擇性的在研激酶藥物，且均已在具有特定基因特征的癌癥患者中通過了臨床概念驗證。Blueprint Medicines將保留對相關(guān)產(chǎn)品在全球其他國家的所有權(quán)利。
此項合作使基石藥業(yè)獲得三個臨床階段靶向藥物在大中華區(qū)的獨家權(quán)利，進一步強化了其產(chǎn)品組合。Blueprint Medicines則通過滿足中國的巨大未滿足患者需求，擴大了全球影響力?；帢I(yè)將憑借其在藥品注冊及本地資源網(wǎng)絡的優(yōu)勢，推動授權(quán)產(chǎn)品在大中華區(qū)的單藥及聯(lián)合治療的臨床開發(fā)和商業(yè)化。此外，兩家公司計劃在中國啟動一項概念驗證性臨床試驗，以評估BLU-554聯(lián)合CS1001治療一線肝細胞癌患者的效果，其中CS1001是由基石藥業(yè)開發(fā)、在臨床階段的抗程序性死亡配體1（PD-L1）免疫治療藥物。
“基石藥業(yè)由擁有豐富的全球及本地開發(fā)經(jīng)驗的資深管理者組建而成，擁有一系列持續(xù)增長且互為補充的腫瘤產(chǎn)品組合，是我們在中國的理想合作伙伴，”Blueprint Medicines首席執(zhí)行官Jeff Albers說道?！敖陙?，隨著中國藥品監(jiān)管制度的改革及以基石藥業(yè)為代表的創(chuàng)新性藥企的涌現(xiàn)，我們相信此次前瞻性的合作將有助于增強我們滿足大中華區(qū)患者需求的能力，同時助力avapritinib、BLU-554和BLU-667的全球開發(fā)。全球超半數(shù)肝細胞癌新發(fā)病例在中國，我們十分高興將在中國啟動BLU-554的臨床開發(fā)。”
“我們很高興能和專注高選擇性激酶藥物研發(fā)的業(yè)界領(lǐng)導者Blueprint Medicines合作，此次合作有望成為雙方長期戰(zhàn)略合作的第一步，”基石藥業(yè)首席執(zhí)行官江寧軍表示，“目前的臨床數(shù)據(jù)非常令人鼓舞，我們相信Blueprint Medicines的靶向治療藥物——avapritinib、BLU-554和BLU-667有望極大程度地改變中國胃腸道間質(zhì)瘤、肝細胞癌、非小細胞肺癌和其他癌癥的治療方式。此外，基石藥業(yè)擁有的豐富在研腫瘤藥物產(chǎn)品管線使我們能夠探索各種聯(lián)合療法，繼而惠及全球患者?！?/p>
根據(jù)協(xié)議條款，Blueprint Medicines將收到基石藥業(yè)以現(xiàn)金形式支付的4000萬美元預付款，并有資格收到約3.46億美元里程碑付款，包括1.185億美元的開發(fā)及上市里程碑付款和2.275億美元的銷售業(yè)績里程碑付款。此外，Blueprint Medicines將有權(quán)按不同產(chǎn)品在大中華區(qū)的年度銷售額向基石藥業(yè)收取銷售分成。
根據(jù)協(xié)議條款，基石藥業(yè)將負責執(zhí)行相關(guān)授權(quán)產(chǎn)品在大中華區(qū)的臨床開發(fā)和商業(yè)化。同時，基石藥業(yè)將會承擔授權(quán)產(chǎn)品在大中華區(qū)的開發(fā)費用，BLU-554聯(lián)合治療在大中華區(qū)的臨床開發(fā)費用將由雙方共同承擔。
關(guān)于Avapritinib
Avapritinib是一種口服的、具有高活性高選擇性的KIT及PDGFRα抑制劑。具有KIT及PDGFRα突變（包括KIT D816V、PDGFRα D842V 和KIT 外顯子 17突變）的多種疾病目前缺乏有效的治療方式，avapritinib針對以上突變均表現(xiàn)出臨床前活性。Blueprint Medicines目前正在開發(fā)avapritinib用于晚期胃腸道間質(zhì)瘤和晚期系統(tǒng)性肥大細胞增生癥的治療。
2017年6月，avapritinib獲美國食品和藥物管理局（FDA）授予的突破性療法認定，用于治療攜帶PDGFRα D842V突變的不可切除或轉(zhuǎn)移性胃腸道間質(zhì)瘤患者。此前，avapritinib已獲FDA授予的孤兒藥資格和快速審批資格。此外，avapritinib還獲得了歐盟委員會授予的孤兒藥資格。2018年5月，Blueprint Medicines宣布將于2019年上半年向FDA提交avapritinib的新藥申請，用于PDGFRα D842V驅(qū)動的胃腸道間質(zhì)瘤的治療。
關(guān)于BLU-554
BLU-554是一種口服的、高活性、不可逆的FGFR4抑制劑。BLU-554由Blueprint Medicines設計，可以極高的特異性抑制FGFR4，從而避免了對FGFR1、FGFR2和FGFR3的作用。Blueprint Medicines正在開發(fā)BLU-554用于治療FGFR4激活導致的肝細胞癌，預計此類患者約占肝細胞癌患者的30%。BLU-554已獲得美國食品和藥物管理局授予的孤兒藥資格。
關(guān)于BLU-667
BLU-667是一種口服、高活性、高選擇性的，針對RET融合、突變及可預見的耐藥突變的抑制劑。Blueprint Medicines正在開發(fā)BLU-667用于治療RET基因改變的非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌和其他實體瘤。BLU-667由Blueprint Medicines研發(fā)團隊利用其專利化合物庫發(fā)現(xiàn)。BLU-667已獲得美國食品和藥物管理局授予的孤兒藥資格。
關(guān)于CS1001
CS1001是由基石藥業(yè)開發(fā)的在研抗PD-L1單克隆抗體。CS1001由美國Ligand公司授權(quán)引進的OMT轉(zhuǎn)基因動物平臺產(chǎn)生，該平臺可實現(xiàn)全人源抗體的一站式生產(chǎn)。作為一種全人源全長的抗PD-L1單克隆抗體，CS1001是一種最接近人體自身天然G型免疫球蛋白4（IgG4）的單抗藥物。它可降低在患者體內(nèi)產(chǎn)生免疫原性及相關(guān)毒性的風險，與同類藥物相比具有潛在的獨特優(yōu)勢。
從2017年10月起，基石藥業(yè)開展了首次人體I期臨床研究（CS1001-101），該研究旨在評估CS1001用于中國晚期腫瘤患者的安全性、耐受性、藥代動力學和抗腫瘤活性。Ia期臨床研究（劑量爬坡）已于2018年5月完成，Ib期臨床研究（劑量擴展）已于近期啟動患者招募。與此同時，幾項針對中國高發(fā)瘤種的關(guān)鍵性臨床研究正在進行。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)是一家處于臨床階段、以創(chuàng)新藥研發(fā)為驅(qū)動的生物制藥公司，致力于腫瘤藥物的開發(fā)及以腫瘤免疫為核心的聯(lián)合用藥研究，擁有豐富的產(chǎn)品線?；帢I(yè)管理團隊成員均是來自國際頂級藥企的資深高管，已成功構(gòu)建起在臨床研發(fā)及轉(zhuǎn)化醫(yī)學方面的核心優(yōu)勢。公司已先后于2016年7月、2018年5月完成由知名VC/PE基金投資的1.5億美元A輪融資和2.6億美元B輪融資。在管理團隊、產(chǎn)品線、研發(fā)模式及資金方面的獨特優(yōu)勢，將使基石藥業(yè)成為跨國制藥及生物技術(shù)企業(yè)在中國以及亞太地區(qū)進行產(chǎn)品開發(fā)的最佳合作伙伴。
關(guān)于Blueprint Medicines
Blueprint Medicines致力于開發(fā)新一代高活性靶向激酶藥物以改善具有特定基因特征疾病患者的生活質(zhì)量。基于對激酶活性異常導致的癌癥和其他疾病的深入理解，Blueprint Medicines正推進多項關(guān)于胃腸道間質(zhì)瘤、肝細胞癌、系統(tǒng)性肥大細胞增生癥、非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌和其他晚期實體瘤的臨床研究，同時也在開展多項臨床前研究開發(fā)工作。
