近日，位于淄博市高新區(qū)高新技術(shù)創(chuàng)業(yè)園的山東百福基因科技有限公司的科研項目——“PD-1基因缺陷型T淋巴細胞在非小細胞肺癌治療中的應用研究”在世界衛(wèi)生組織國際臨床試驗注冊平臺一級注冊機構(gòu)——中國臨床試驗注冊中心完成注冊，并在浙江省人民醫(yī)院和浙江大學第二附屬醫(yī)院開展人體臨床試驗,這在全球還是首家,我國在基因編輯治療癌癥的研究應用領域已走在了世界的前列。
基因編輯是一種對基因組及其轉(zhuǎn)錄產(chǎn)物進行定點修飾、定向敲除或插入目的基因的基因編輯技術(shù)，為人類遺傳疾病的治療帶來了曙光，被譽為“是對人類社會有革命性意義的技術(shù)”。山東百?；蚩萍加邢薰镜摹癙D-1基因缺陷型T淋巴細胞在非小細胞肺癌治療中的應用研究”項目，計劃總投資近2億元，用5年的時間完成研究成果，獲得臨床上市應用許可批件，在臨床上大規(guī)模推廣應用，為人類造福。該科研項目自2016年啟動以來，先后完成了T細胞培養(yǎng)與激活實驗、慢病毒基因編輯實驗 、腫瘤模型小鼠T細胞PD1基因敲除回輸動物實驗等重要研究課題， “PD-1基因缺陷型T淋巴細胞制劑的制備方法”獲得國家專利。目前，項目課題組已制定了完備的臨床試驗方案和應急措施，并得到醫(yī)院倫理委員會批準，正與醫(yī)院合作招募、篩選、確定病人，并按病人的不同情況和研究需要進行分類編組。
按項目研究方案整個臨床試驗分二期進行，一期研究性臨床試驗擬招募20至50名病人，山東百?；蚩萍加邢薰緦γ棵∪说难邪l(fā)投入費用約8至10萬元。通過一期研究性臨床試驗，收集對比試驗數(shù)據(jù)，尋找最佳治療效果，確定最佳治療時機及合理劑量。一期研究性臨床試驗的主要任務是驗證治療方法的安全性和有效性，預計將歷時6至8個月。一期研究性臨床試驗結(jié)束后，將試驗報告上報國家市場監(jiān)督管理總局，申請二期確證性臨床試驗批件，接著進行二期確證性臨床試驗。二期確證性臨床試驗要擴大樣本量，將招募1000名病人。該科研項目負責人王博士告訴記者，二期確證性臨床試驗比一期研究性臨床試驗更嚴格，主要體現(xiàn)在三個方面：一是要對每個病人“量身定制”詳細的治療方案，以獲取更多有價值的數(shù)據(jù)；二是收集更多可能出現(xiàn)的副作用數(shù)據(jù)，并找到相應的應對方案，以確保更嚴格的安全性評價；三是擴大適應癥，由剛開始的只針對肺癌，逐步擴大到胃癌、腸癌等病癥。二期確證性臨床試驗將歷時1年，其研發(fā)投入費用約1.2億元。
多數(shù)人對“基因編輯治療”這個專業(yè)術(shù)語并不了解，山東百?；蚩萍加邢薰緞?chuàng)始人、畢業(yè)于美國匹茲堡州立大學并獲得生物學、化學工程學雙學位的許曉松博士說：“簡單通俗地解釋‘基因編輯治療’，就是通過改造人自身的免疫細胞基因，達到治療疾病的目的。隨著基因技術(shù)的發(fā)展，基因治療正成為癌癥治療的新方向，我們公司的第三代基因編輯技術(shù)采用特殊高效gRNA載體敲除專利方法，在前期的小白鼠實驗結(jié)果中，已經(jīng)表明了其有效性和安全性，對即將開始的人體臨床試驗充滿信心。”
