珍妮特 伍德考克(Janet Woodcock)是美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的藥物審評研究中心 (CDER) 主任，她也是領導FDA新藥改革的女豪杰。
伍德考克正在提出了一系列重要的新步驟，改革新藥審評審批, 讓 CDER 新藥辦公室的組織和職能現(xiàn)代化。
（FDA新藥審評研究中心主任伍德考克，F(xiàn)DA照片）
這個可能是改變FDA新藥審評審批最大的動作，主要體現(xiàn)在四個方面：
首當其沖，就是要提升科學家和醫(yī)務人員在他們的領域中發(fā)揮更多的意見領袖（KOL）作用，F(xiàn)DA表示。
為此，改革的第一個步驟，就是要發(fā)布更多的特定產(chǎn)品的指南。
“我們希望給我們的臨床醫(yī)生和科學家更多的時間, 更好的工具和更大的支持, 以推進臨床和監(jiān)管原則制定,更好地 評估新藥的安全性和有效性,” FDA強調說。
那么，怎樣衡量這個目標呢？
“我們的現(xiàn)代化過程的一個目標是能夠發(fā)布更多的產(chǎn)品特定的指導文件。我們將開發(fā)數(shù)以百計的新的臨床指導文件, 并確保他們站在最新的科技前沿，“FDA表示道。
第二，審評中及早溝通 與患者互動
此外，內(nèi)部評審人員的調整也是新藥改革的重點。
“我們正在考慮的一些新的組織結構，可以讓我們的審查工作人員有更多的時間來審查和向贊助者提供臨床方案的反饋?！?/span>
為此，F(xiàn)DA希望新藥的審評員能在開發(fā)過程中盡早與新藥研發(fā)企業(yè)進行接洽, 以確保試驗設計的效率和結構, 以最有效的方式確定風險和效益的權衡（risk-benefit analysis）。
此外，審評員將有更多的能力與外部利益相關方溝通, 如疾病專家、學術研究人員和其他機構的監(jiān)管伙伴。
“隨著以‘患者為中心’的藥物研發(fā)成為現(xiàn)實, 持續(xù)的關系構筑與病人群體的互動正在成為我們監(jiān)管實踐的重要組成部分?！盕DA強調說。
第三，總體架構扁平化
隨著以CAR-T和基因剪輯技術的方興未艾，新的部門將應運而生。
“作為這項努力的一部分, 我們正在考慮創(chuàng)建許多新的治療特定的部門, 將有更多的能力從事新興和不起眼的醫(yī)學領域?！?/span>
這些專注于特定治療領域的研究人員和患者將得到更多的機會。
“在過去, 我們的結構是圍繞我們的工作量來組織, 目標是確保在不同的辦公室和部門之間取得平衡。因此, 我們的組織結構并不總是遵循醫(yī)學發(fā)展的細分?！?/span>
面向未來，就得改革現(xiàn)有的結構。
“我們認為應該創(chuàng)造一個優(yōu)越的結構-一個基于最佳的臨床和公共衛(wèi)生來配置?！?/span>
這樣做的目的是促使審評架構扁平化?！巴ㄟ^提高組織效率和可能的結構改革, 最終將使我們的審評進程的總體框架變得扁平化?！?/span>
第四，對外加強科學交流 提效20%
深化內(nèi)部合作, 加強對外科學交流, 與科學更緊密攜手來提高審評審批效率。
“我們的目標是使審查的科學學科更緊密地集成，, 以及一個更容易協(xié)作的共同審查模板。”FDA指出。
“整個審查過程圍繞科學和管理方面的專門知識領域更全面地整合, 這是我們整個改革的關鍵組成部分?！?/span>
“我們還希望將整個審查過程和關鍵審查備忘錄的發(fā)展更好地組織起來, 以便我們的醫(yī)學人員能夠更有效地記錄他們的調查結果, 并能將更多的時間花在推進他們領域的科學工作上?！?/span>
“根據(jù)我們自己的評估, 我們相信新的架構和流程在總體上將至少提高效率20%?！?/span>
這個20%的提效是來源于更好的工作流程和勞動力管理, 以及跨不同的評審功能進行更大的內(nèi)部協(xié)作.
最后，F(xiàn)DA的局長Scott Gottlieb指出，新藥審批審批的改革意義重大。
“這一現(xiàn)代化的組織和職能改革是一項重大的任務。這是伍德考克博士和她的有才華的團隊的工作和領導的高度體現(xiàn)。它反映了她對促進公共衛(wèi)生的長期承諾, 以確保我們的科學和組織與新產(chǎn)品的復雜性和機會相匹配.”
“我完全支持這些措施, 并支持伍德考克博士在這些領域做成的重要的努力?！?/span>
