與輝瑞公司的腺相關(guān)病毒9（AAV9）不同，Sarepta公司使用的是AAVrh74載體。
與AAV9載體相比，這個AAVrh74載體旨在增加在肌肉中的表達，Serepta公司首席執(zhí)行官Douglas Ingram對生物世紀(jì)表示道。
在全美兒童醫(yī)院(Nationwide Children's Hospital)內(nèi)進行的臨床試驗，由知名的兒科神經(jīng)醫(yī)生Jerry Mendell博士主導(dǎo)，三名DMD男孩接受了這個MHCK micro-Dystrophin的治療。
初步結(jié)果顯示，微肌營養(yǎng)不良蛋白基因治療導(dǎo)致平均肌細胞定位轉(zhuǎn)導(dǎo)的微肌營養(yǎng)不良蛋白表達為76.2％，平均纖維強度為74.5％。
治療后活組織檢查顯示，微肌營養(yǎng)不良蛋白水平穩(wěn)定，平均值為38.2％。
基因治療也使60天平均血清肌酸激酶（CK）水平降低了87％以上。
此外，試驗沒有發(fā)現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)。兩名患者的γ-谷氨酰轉(zhuǎn)移酶（GGT）水平升高，但均在一周內(nèi)激素治療增加而消退。
Sarepta公司的Exondys 51是首個獲批治療杜氏肌營養(yǎng)不良外顯子51跳躍的新藥。
（Sarepta公司的產(chǎn)品和研發(fā)管線）
這個試驗計劃招募12名患者。
Sarepta公司擁有這個基因治療的全部權(quán)利。
受到這個令人振奮的消息的刺激，納斯達克上市的Sarepta公司周二開盤創(chuàng)下歷史新高，最高飆升71.26美元（68％）至176.50美元。Sarepta公司的市值也超過110億美元。
最后，收盤上漲37％至143.93美元。
與此同時，兒童醫(yī)院的Mendell博士希望能在更多的DMD患者中得到驗證。
“我一直在等待我整個49年的職業(yè)生涯，找到一種顯著降低CK水平并產(chǎn)生顯著水平的肌養(yǎng)蛋白的療法。" Mendell醫(yī)生在一個聲明中表示說。
“雖然數(shù)據(jù)是早期和初步的，但如果這些結(jié)果持續(xù)存在并在其他患者中得到證實，這些結(jié)果將代表DMD治療的前所未有的進展。我期待在臨床研究中治療更多的患者，以便為DMD患者提供必要的數(shù)據(jù)，從而顯著改變疾病進程?！?/span>
外部專家對此結(jié)果表示謹(jǐn)慎樂觀。
輝瑞公司AAV9基因療法的共同發(fā)明人，北卡大學(xué)教授肖嘯博士表示，這個結(jié)果令人鼓舞?！拔艺J(rèn)為現(xiàn)在基因療法已經(jīng)在技術(shù)改進多年后卷土重來，”他對福布斯表示說。
盡管數(shù)據(jù)尚未經(jīng)過會議或出版物的同行評審，但仍有希望。 威爾康奈爾（Weill Cornell Medicine）基因醫(yī)學(xué)主席Ron Crystal對福布斯表示說：“在這個領(lǐng)域做臨床研究多年，我學(xué)會了謹(jǐn)慎。”
“但我認(rèn)為這是令人鼓舞的?！?/span>
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