6 月14日，Stem Cell Reports雜志報道了中科院院士周琪及其團隊的最新成果[1]。該團隊在靈長類動物模型中測試了人胚胎干細胞來源的神經(jīng)細胞治療帕金森病的安全性和有效性，為我國首項基于胚胎干細胞的I/II期帕金森治療臨床研究提供了臨床前數(shù)據(jù)支持。目前，該團隊啟動了利用人胚胎干細胞分化的中腦多巴胺能神經(jīng)細胞治療帕金森病的臨床研究，部分患者的病情已有明顯改善。
他們利用臨床級人胚胎干細胞分化出中腦多巴胺能神經(jīng)細胞，經(jīng)過嚴格質(zhì)檢后移植到帕金森猴腦內(nèi)，并進行了長達兩年的跟蹤評價。結(jié)果表明，植入的細胞可以在動物體內(nèi)長期存活并進一步成熟，能有效改善帕金森猴的癥狀，而且沒有出現(xiàn)腫瘤和其他嚴重不良反應[2]。
帕金森是一種常見的神經(jīng)退行性疾病之一，主要發(fā)病過程是由腦黑質(zhì)中產(chǎn)生多巴胺的細胞漸進性損失所致，治療的目的是補償或取代丟失的多巴胺?？茖W研究證實，干細胞在治療帕金森領(lǐng)域具有很大的潛力。通過干細胞再生，移植到患者體內(nèi)，補充缺失或缺損的神經(jīng)細胞，有望從根本上治療帕金森病。
人胚胎干細胞分化來源的神經(jīng)前體細胞在腦內(nèi)可以繼續(xù)分化成為多巴胺能神經(jīng)元，可以補充帕金森病人缺失的多巴胺能神經(jīng)元，理論上可以治療帕金森病。這種療法在進入臨床應用之前，需要臨床前數(shù)據(jù)來證實安全性和有效性。新發(fā)表的新成果為開展相關(guān)臨床研究提供了科學依據(jù)。
帕金森患者的福音
這是全球首批基于配型開展的多能干細胞分化細胞臨床移植研究項目（NCT03119636），受到了國際的廣泛關(guān)注，《自然》新聞也曾對該項目進行過報道。根據(jù)clinicaltrials.gov網(wǎng)站統(tǒng)計的數(shù)據(jù)，該項目預計招募50名患者志愿者，給予注射單一劑量的人胚胎干細胞分化來源的神經(jīng)前體細胞，整個項目預計在2020年完成。
2017年，周琪院士在《自然》報道中表示，在 4 年時間里，他的團隊已經(jīng)建立起帕金森猴模型，并達到了官方要求的標準，在開展人體試驗之前，在模式動物上驗證療法的有效性是必要條件?，F(xiàn)如今發(fā)表的臨床前試驗數(shù)據(jù)為開展人體臨床試驗提供了強有力的支持。
圖片來源：中國科學院動物研究所
近年來，干細胞治療帕金森取得突破的新聞越來越常見，涉及的干細胞種類也更加廣，臨床進展比過去幾年更加快。這對于患者而言，無疑是福音。
除了人胚胎干細胞來源神經(jīng)細胞，當前國際正在開展的項目還采用了其他類型的干細胞。例如，美國國際干細胞公司（ISCO）開發(fā)的ISC-hpNSC 細胞療法。ISC-hpNSC的中文名稱為人類孤雌生殖神經(jīng)干細胞，通過提供腦源性神經(jīng)營養(yǎng)因子、免疫調(diào)節(jié)以及提供替代細胞來改善帕金森癥狀。目前，該療法已經(jīng)進入了人體臨床試驗階段，并且已經(jīng)在去年年底完成了第7名患者的移植手術(shù)。
此外，科學家們正在嘗試更多類型的干細胞，如誘導多能干細胞（iPS細胞）和間充質(zhì)干細胞。查閱clinicaltrials.gov網(wǎng)站發(fā)現(xiàn)，美國的研究團隊開展了間充質(zhì)干細胞治療帕金森的臨床試驗（NCT02611167）。在今年的世界帕金森日（4月11日），BBC新聞報道顯示，首個iPS細胞治療帕金森的臨床試驗將于今年晚些時候在日本啟動。這些項目也十分令人期待！
展望
在過去五十年里，左旋多巴等藥物一直是治療帕金森的黃金標準，這些藥物能緩解患者的運動癥狀，但卻不能治愈這種疾病。為此，科學家們把目光投向了干細胞，將干細胞療法作為潛在替代療法進行研究已有多年?，F(xiàn)在，干細胞治療帕金森的研究開始有成果輸出，隨著研究取得進展，帕金森患者遠離顫抖的時代不會太遙遠！
（Dr.韋）
參考文獻：
【1】Human Clinical-Grade Parthenogenetic ESC-Derived Dopaminergic Neurons Recover Locomotive Defects of Nonhuman Primate Models of Parkinson's Disease
【2】中科院干細胞與再生醫(yī)學創(chuàng)新研究院利用胚胎干細胞分化的神經(jīng)細胞改善帕金森猴運動障礙
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