今日，羅氏(Roche)集團(tuán)旗下的基因泰克(Genentech)公司宣布，美國(guó)FDA接受了該公司為抗流感新藥baloxavir marboxil遞交的新藥上市申請(qǐng)(New Drug Application, NDA)，并且授予其優(yōu)先審評(píng)資格(priority review)。Baloxavir marboxil是一種具有創(chuàng)新抗流感病毒機(jī)制的“first-in-class”、只需口服一次就能起效的抗流感藥物。它將用于治療12歲以上的無(wú)并發(fā)癥的急性流感患者。美國(guó)FDA預(yù)計(jì)在2018年12月24日前完成對(duì)該藥物的審評(píng)，為流感患者獻(xiàn)上一份特別的圣誕禮物。
流行性感冒(influenza)簡(jiǎn)稱(chēng)流感，對(duì)全球人類(lèi)的健康是一個(gè)嚴(yán)重威脅。每年流感的流行導(dǎo)致大約300－500萬(wàn)患者病情嚴(yán)重，上百萬(wàn)患者需要住院接受治療，多達(dá)65萬(wàn)人因此去世。
目前對(duì)流感的防治方法包括流感疫苗和諸如奧司他韋(oseltamivir)一類(lèi)的抗病毒藥物。但是流感疫苗并不能對(duì)所有的流感病毒產(chǎn)生防護(hù)效果，而奧司他韋需要患者每日服用2次，并且持續(xù)服用5天，而且已經(jīng)有感冒病毒對(duì)它產(chǎn)生抗性。
Baloxavir marboxil是最初由日本塩野義制藥(Shionogi& Co)開(kāi)發(fā)的抗病毒新藥，它通過(guò)抑制流感病毒中的cap-依賴(lài)型核酸內(nèi)切酶(cap-dependent endonuclease)起到抑制病毒復(fù)制的作用。已有抗流感藥物的作用機(jī)制都是通過(guò)靶向神經(jīng)氨酸酶(neuraminidase)來(lái)防止病毒在體內(nèi)傳播。與這些藥物相比，baloxavir marboxil靶向病毒復(fù)制周期的更早階段，而且它能夠?qū)σ呀?jīng)對(duì)奧司他韋產(chǎn)生抗性的流感病毒產(chǎn)生療效。
▲這款新藥的作用機(jī)理（圖片來(lái)源：Shionogi官方網(wǎng)站）
在名為CAPSTONE-1的含安慰劑對(duì)照，多中心隨機(jī)雙盲臨床3期試驗(yàn)中，在美國(guó)和日本的1436名流感患者接受了baloxavir marboxil或安慰劑的治療。試驗(yàn)結(jié)果表明baloxavir marboxil達(dá)到了試驗(yàn)的主要終點(diǎn)和次要終點(diǎn)。與安慰劑相比，它能夠?qū)⒘鞲邪Y狀的持續(xù)時(shí)間減少26.5個(gè)小時(shí)(53.7 小時(shí)比80.2小時(shí)，p<0.0001），將發(fā)燒的持續(xù)時(shí)間減少接近一天(24.5小時(shí)比42.0小時(shí)，p<0.0001)。
與奧司他韋相比，baloxavir marboxil在減弱流感癥狀方面的效果相同，但是一個(gè)顯著的區(qū)別是它能夠更早地防止病毒從患者身體中的釋放。服用baloxavir marboxil的患者的平均病毒脫落期(viral shedding)為24小時(shí)，而服用奧司他韋的患者的病毒脫落期為72小時(shí)(p<0.0001)。這一區(qū)別對(duì)限制病毒的傳播非常關(guān)鍵。
在安全性方面，baloxavir marboxil表現(xiàn)出良好的安全性和耐受性，患者中出現(xiàn)的副作用小于安慰劑組和奧司他韋組。
“近年來(lái)流感季節(jié)的嚴(yán)重性表明我們需要除了現(xiàn)有療法以外的創(chuàng)新治療選擇。如果獲得批準(zhǔn)，baloxavir marboxil將成為近20年來(lái)第一例具備創(chuàng)新作用機(jī)制的抗流感藥物，”羅氏的首席醫(yī)學(xué)官兼全球產(chǎn)品研發(fā)負(fù)責(zé)人Sandra Horning博士說(shuō)：“在臨床試驗(yàn)中，baloxavir marboxil只需服用一次，就能顯著減少流感癥狀的持續(xù)時(shí)間，并且在一天后就能夠顯著減少病毒脫落。我們期待在審評(píng)過(guò)程中與FDA繼續(xù)合作?！?/span>
目前正在進(jìn)行的臨床3期試驗(yàn)將檢驗(yàn)baloxavir marboxil在治療兒童流感患者時(shí)的安全性和療效。治療12歲以上，有高風(fēng)險(xiǎn)出現(xiàn)流感并發(fā)癥人群的臨床3期試驗(yàn)結(jié)果將在晚些時(shí)候公布。
參考資料：
[1] FDA Grants Priority Review to Genentech’s Baloxavir Marboxil for the Treatment of Influenza
[2] Baloxavir Marboxil官方介紹
[3] New, fast-acting flu drug gets priority FDA review
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