攻克阿爾茨海默癥邁出關鍵一步

上海綠谷制藥有限公司17日宣布,由中國海洋大學、中國科學院上海藥物研究所和上海綠谷制藥聯(lián)合研發(fā)的治療阿爾茨海默癥新藥“甘露寡糖二酸(GV-971)”順利完成臨床3期試驗。此次試驗完成,意味著該新藥研制已經(jīng)邁過了最關鍵的一步。

阿爾茨海默癥俗稱老年癡呆癥,以大腦認知功能進行性喪失為特征。根據(jù)國際阿爾茨海默癥協(xié)會統(tǒng)計,目前全球共有約4800萬患者。

GV-971的臨床3期試驗是一項在中國進行的隨機雙盲、安慰劑對照的36周研究,旨在評估GV-971治療輕、中度阿爾茨海默癥患者(簡易智力狀態(tài)檢查量表評分為11-26)的有效性和安全性。臨床研究期間,患者口服藥物450毫克/次,每日兩次。主要療效終點指標為用藥36周后阿爾茨海默癥評定量表認知部分的變化情況。結果顯示,GV-971在認知功能改善的主要療效指標上達到預期,具有顯著的統(tǒng)計學意義和臨床意義。不良事件發(fā)生率與安慰劑非常相似,特別是未發(fā)現(xiàn)抗體藥物常出現(xiàn)的淀粉樣蛋白相關成像異常的毒副作用。

該藥物是從海藻中提取的海洋寡糖類分子。不同于傳統(tǒng)靶向抗體藥物,GV-971能夠多位點、多片段、多狀態(tài)地捕獲β淀粉樣蛋白(Aβ),抑制Aβ纖絲形成,使已形成的纖絲解聚為無毒單體。最新研究發(fā)現(xiàn),GV-971還通過調節(jié)腸道菌群失衡、重塑機體免疫穩(wěn)態(tài),進而降低腦內神經(jīng)炎癥,阻止阿爾茨海默癥病程進展。

研發(fā)團隊負責人介紹,GV-971臨床3期陽性結果是團隊21年拼搏的結晶,早期研發(fā)源于中國海大,進一步深度研發(fā)由上海藥物研究所和綠谷制藥接續(xù)完成。GV-971新穎的作用模式與獨特的多靶作用特征,為阿爾茨海默癥藥物研發(fā)開辟了新路徑,并有望引領糖類藥物研發(fā)新的浪潮,對提升我國創(chuàng)新藥物研究領域的國際地位具有深遠意義。

據(jù)悉,上海綠谷制藥將按照流程,于年內向國家藥品監(jiān)督管理局提交GV-971用于治療輕、中度阿爾茨海默癥的上市申請許可。