STM:科學家們開發(fā)出帕金森癥新療法

根據(jù)最近由來自匹斯堡大學醫(yī)學院作出的一項研究成果,一類在3%-4%帕金森癥患者中表達的基因對于其疾病的發(fā)生具有重要的作用。這一基因叫做LLRK2,此前認為該基因的突變會導致疾病的發(fā)生。然而,根據(jù)最近的這項研究,研究者們認為其重要性比原先認為還要大。相關結果發(fā)表在最近一期的《Science Translational Medicine》。

1532931136(1).jpg

圖片來源: the Greenamyre lab


帕金森癥影響著美國一百萬的人群,全球范圍內(nèi)1000萬的人群。影響該疾病發(fā)生的因素包括遺傳因素以及環(huán)境因素。2004年,研究者們發(fā)現(xiàn)LRRK2基因突變會導致該蛋白的過量激活,進而使得一小部分人群患病。然而,由于該基因在神經(jīng)細胞中的表達量極低,因此難以進行相關研究。


為了解決這一問題,作者等人構建了一個分子“燈標”,能夠與LRRK2融合在一起。當該蛋白過表達的時候會在顯微鏡下觀察到熒光。這一手段使得他們能夠研究大腦中LRRK2的過表達情況。


研究者們利用這一手段對健康人以及帕金森癥患者死后捐獻的腦組織進行研究。他們均不存在LRRK2的突變。


有意思的是,作者等人發(fā)現(xiàn)患者腦組織中“多巴胺神經(jīng)元”中LRRK2的表達量會比正常人高。這意味著LRRK2的過度激活對于所有帕金森癥患者均有作用,而不僅僅針對于該基因的突變亞群。


另外一個主要的發(fā)現(xiàn)是LRRK2與另外一種叫做a-突觸核蛋白(路易氏小體的組分)存在協(xié)同作用。


未來,研究者們計劃進一步通過抑制LRRK2過度激活防止神經(jīng)退行性疾病的發(fā)生。


原始資訊:Parkinson's treatments being developed could benefit most people with the disease

原始出處:Di Maio el al., "LRRK2 activation in idiopathic Parkinson's disease,"Science Translational Medicine (2018). stm.sciencemag.org/lookup/doi/ … scitranslmed.aar5429 


關于煜森資本

煜森資本成立于2016年,聚焦國際先進的生物醫(yī)學科技,旨在打造一流的醫(yī)療健康創(chuàng)業(yè)和投融資平臺。核心團隊由一批業(yè)內(nèi)資深企業(yè)家、投資人和職業(yè)經(jīng)理人組成,擁有豐富的研發(fā)、管理、創(chuàng)業(yè)、投資和資本運作經(jīng)驗,并擁有深厚的行業(yè)資源。煜森資本核心業(yè)務,包括天使投資、共同創(chuàng)業(yè)、財務顧問和專項投資基金四大板塊。煜森資本秉承“投資并與企業(yè)共成長”的理念,致力于成為企業(yè)的緊密合作伙伴,推動和協(xié)助企業(yè)共同發(fā)展,與投資和服務的企業(yè)攜手構建中國醫(yī)療健康新生態(tài)。