日本研究人員宣布啟動一項臨床試驗，用來自誘導多能干細胞（iPS）的神經(jīng)學材料治療帕金森病。誘導多能干細胞是通過化學方法回歸到發(fā)育早期階段的成熟細胞，這些細胞理論上可以分化成身體中的任何特定的細胞種類。
該研究團隊將一種能發(fā)育成神經(jīng)元并產(chǎn)生多巴胺的多巴胺能祖細胞，直接注射進已知在與帕金森病相關的神經(jīng)變性中發(fā)揮關鍵作用的大腦區(qū)域。這項研究由京都大學iPS細胞研究與應用中心(CiRA)的神經(jīng)外科醫(yī)生Jun Takahashi主導，另一家合作單位是京都大學醫(yī)院。
Jun Takahashi（左）及其同事在日本京都大學的新聞發(fā)布會上解釋他們對帕金森病患者進行試驗的計劃。圖片來源：讀賣新聞
帕金森癥是由大腦中產(chǎn)生神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺的特化細胞死亡引起的。缺少多巴胺會引發(fā)運動機能衰退，導致行走困難和不自主地顫抖。隨著疾病的發(fā)展，它會進一步導致癡呆。該試驗的策略是從iPS細胞中獲取多巴胺能祖細胞，并將它們注射到殼核（putamen）中，這是位于前腦底部的一個圓形結(jié)構(gòu)。外科醫(yī)生將在患者的顱骨上鉆兩個小洞，并使用專門的設備向里面注入大約500萬個細胞。
動物研究表明，祖細胞可以在體內(nèi)分化成為多巴胺能神經(jīng)元并植入到大腦中。Takahashi的團隊在去年報告稱，他們將從人類iPS細胞制備的神經(jīng)元注入帕金森癥的猴模型大腦中，兩年之后，這些猴子的癥狀得到了顯著改善。
CiRA并沒有使用患者的iPS細胞，而是使用了來自健康捐贈者的庫存iPS細胞，它們具有不太可能引起免疫排斥的特定細胞類型。CiRA的負責人Shinya Yamanaka在2012年因發(fā)現(xiàn)了制備iPS細胞的方法而獲得了諾貝爾生理學或醫(yī)學獎。他說：“利用這些庫存細胞，我們可以進展得更快，花費更低?！?作為額外的預防措施，患者們需要在接受祖細胞治療的同時使用一種常見的免疫抑制劑。
患者招募于7月30日東京時間17點開始，京都大學醫(yī)院在其官方網(wǎng)站上發(fā)布了患者招募的信息。該團隊計劃招募7名患者，并且在細胞注射之后持續(xù)進行2年的追蹤研究。
這是日本批準的第三項利用iPS細胞的人體試驗。第一項試驗是利用來自iPS細胞的視網(wǎng)膜細胞修復因老年性黃斑變性(AMD)而受損的眼部組織，該研究在2014年啟動，由日本神戶理化研究所發(fā)育生物學中心的Masayo Takahashi完成，Masayo Takahashi是Jun Takahashi的妻子。針對AMD的療法最初被認為是安全的，但是也曾經(jīng)被報道出不良事件。今年早些時候，大阪大學的一個團隊獲得了條件性批準，進行基于iPS細胞治療局部缺血性心臟病的研究。
轉(zhuǎn)自：中國生物技術網(wǎng)（biotech-china）
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