繼收獲葛蘭素史克（GSK）的罕見病基因療法組合四個(gè)月后，總部位于英國的Orchard Therapeutics獲得了超額認(rèn)購的C輪融資1.5億美元，這些資金將用于推進(jìn)它從GSK獲得的三個(gè)后期項(xiàng)目。

這三個(gè)項(xiàng)目分別是用于治療腺苷脫氨酶嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷癥（ADA-SCID）的OTL-101，用于治療異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（MLD）的OTL-200，和用于治療Wiskott-Aldrich綜合癥（WAS）的OTL-103。

罹患ADA-SCID的兒童不能發(fā)育出健康的免疫系統(tǒng)，因此他們無法抵抗日常感染，會導(dǎo)致嚴(yán)重且危及生命的疾病。如果沒有及時(shí)治療，這種疾病通常會在兒童出生后的一年內(nèi)致命。ADA-SCID的發(fā)病率不到20萬分之一。OTL-101曾獲得美國FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定。如果獲批，它將與該公司的另一種ADA-SCID療法Strimvelis進(jìn)行聯(lián)合。Strimvelis是Orchard與GSK協(xié)議的一部分，它是首個(gè)針對ADA-SCID兒童的自體離體基因療法。該藥物于2016年獲得歐洲藥品管理局（EMA）的批準(zhǔn)。

罹患WAS的兒童無法產(chǎn)生合適數(shù)量的血小板，免疫系統(tǒng)也無法正常運(yùn)作。WAS患者面臨著嚴(yán)重出血和危及生命的感染的風(fēng)險(xiǎn)。根據(jù)Orchard官方網(wǎng)站的數(shù)據(jù)，每20萬個(gè)新生兒中就有1人受該病影響，而且?guī)缀醵际悄泻ⅰ?/span>

除了這三個(gè)后期項(xiàng)目外，Orchard表示這筆融資還將用于推進(jìn)其罕見病基因療法管線的臨床和臨床前研發(fā)。Orchard從GSK獲得的其他產(chǎn)品包括一項(xiàng)針對β地中海貧血的臨床項(xiàng)目，和三項(xiàng)分別針對1型粘多糖貯積癥（MPS1或Hurler綜合征）、慢性肉芽腫病（CGD）和球形細(xì)胞腦白質(zhì)營養(yǎng)不良的臨床前項(xiàng)目。

▲Orchard的研發(fā)管線（圖片來源：Orchard官方網(wǎng)站）

Orchard總裁兼首席執(zhí)行官M(fèi)ark Rothera先生表示：“我們很高興能在這次融資中得到新老投資者的大力支持。這些投資者的質(zhì)量證明了我們建立的信心，這是基于自去年B輪融資以來Orchard在臨床和臨床前項(xiàng)目中取得的實(shí)質(zhì)性進(jìn)展。”

Orchard首席財(cái)務(wù)官兼首席商務(wù)官Frank Thomas先生表示，“這項(xiàng)融資為Orchard提供了額外的資金，可以將我們先進(jìn)的臨床項(xiàng)目迅速推向市場。我們正在推進(jìn)針對初級免疫缺陷和神經(jīng)代謝紊亂的潛在轉(zhuǎn)化基因療法管線，以盡快惠及患者。”

Deerfield Management負(fù)責(zé)人Elise Wang女士表示：“Orchard通過建立全面、行業(yè)領(lǐng)先的離體基因療法產(chǎn)品組合，及組建一支經(jīng)驗(yàn)豐富的團(tuán)隊(duì)，已經(jīng)從一家初創(chuàng)公司轉(zhuǎn)變?yōu)楹币姴』虔煼I(lǐng)域的新晉領(lǐng)導(dǎo)者。我們很高興能夠領(lǐng)導(dǎo)這一輪融資。我們相信，該公司已經(jīng)具有令人信服的臨床數(shù)據(jù)，有可能為患者提供突破性的治療產(chǎn)品?！?/span>

參考資料：

[1] Orchard Therapeutics. Retrieved August 13, 2018 from http://orchard-tx.com/

[2] Orchard Therapeutics Nabs $150 Million in Series C Funding. Retrieved August 13, 2018 from https://www.biospace.com/article/orchard-therapeutics-nabs-150-million-in-series-c-funding-/