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1. FDA和NIH簡化對(duì)基因療法的監(jiān)管
8月15日，美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）主任Francis S. Collins博士和美國FDA局長Scott Gottlieb博士在《The New England Journal of Medicine》（新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志）發(fā)表聯(lián)合署名文章，闡述NIH和FDA對(duì)治療人類疾病的基因療法監(jiān)管政策的變化趨勢(shì)，以適應(yīng)基于基因療法、基因編輯等新興生物技術(shù)的醫(yī)療產(chǎn)品的上市管理新需求。文章指出，NIH已經(jīng)開始把基因療法整合到現(xiàn)有的監(jiān)管系統(tǒng)中，改變NIH關(guān)于重組或合成核酸分子研究的指南，并修改RAC（重組DNA咨詢委員會(huì)，Recombinant DNA Advisory Committee）的作用。具體而言，將不再要求RAC對(duì)人類基因治療方案進(jìn)行審查。
2. 勃林格殷格翰開展新合作，研發(fā)囊性纖維化首個(gè)基因療法
8月9日，勃林格殷格翰宣布將攜手英國囊性纖維化基因治療聯(lián)盟（GTC，由帝國理工學(xué)院、牛津大學(xué)和愛丁堡大學(xué)組成）、帝國創(chuàng)新和牛津生物醫(yī)藥公司（OXB）啟動(dòng)一項(xiàng)全球合作，共同為囊性纖維化患者研發(fā)一種用于長期治療的“first-in-class”療法。此次合作將致力于通過在吸入制劑中使用復(fù)制缺陷型慢病毒載體這一全新方法來將CFTR基因的健康拷貝引入到肺細(xì)胞中。該方法已經(jīng)展示出了較高的基因轉(zhuǎn)移效率，為通過重復(fù)給藥來保持治療效果提供了可能性。基因治療是迄今為止唯一能解決所有CFTR突變的治療手段，從而為一種通用治療選擇的實(shí)現(xiàn)提供了可能性。
3. Orchard完成1.5億美元C輪融資，推進(jìn)多個(gè)罕見病基因療法
繼收獲葛蘭素史克（GSK）的罕見病基因療法組合四個(gè)月后，總部位于英國的Orchard Therapeutics獲得了超額認(rèn)購的C輪融資1.5億美元，這些資金將用于推進(jìn)它從GSK獲得的三個(gè)后期項(xiàng)目。這三個(gè)項(xiàng)目分別是用于治療腺苷脫氨酶嚴(yán)重聯(lián)合免疫缺陷癥（ADA-SCID）的OTL-101，用于治療異染性腦白質(zhì)營養(yǎng)不良（MLD）的OTL-200，和用于治療Wiskott-Aldrich綜合癥（WAS）的OTL-103。除了這三個(gè)后期項(xiàng)目外，Orchard表示這筆融資還將用于推進(jìn)其罕見病基因療法管線的臨床和臨床前研發(fā)。Orchard從GSK獲得的其他產(chǎn)品包括一項(xiàng)針對(duì)β地中海貧血的臨床項(xiàng)目，和三項(xiàng)分別針對(duì)1型粘多糖貯積癥（MPS1或Hurler綜合征）、慢性肉芽腫?。–GD）和球形細(xì)胞腦白質(zhì)營養(yǎng)不良的臨床前項(xiàng)目。
4. 安斯泰來1億美元收購Quethera，推進(jìn)眼科基因療法
安斯泰來（Astellas）宣布收購總部位于英國的基因療法公司Quethera，該公司致力于開發(fā)眼科疾?。ㄈ缜喙庋郏┑男滦椭委煼椒ā８鶕?jù)協(xié)議條款，安斯泰來可能會(huì)向Quethera支付高達(dá)8500萬英鎊（約合1.09億美元）的預(yù)付款和或有款項(xiàng)。收購?fù)瓿珊?，Quethera將成為安斯泰來的全資子公司。通過此次收購，安斯泰來將獲得Quethera的眼科基因療法項(xiàng)目。該項(xiàng)目使用重組腺相關(guān)病毒載體系統(tǒng)（rAAV）將治療基因引入目標(biāo)視網(wǎng)膜細(xì)胞，用于治療青光眼。該項(xiàng)目的主要臨床前候選藥物已經(jīng)在臨床前模型中證明，能顯著提高視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞（RGC）的存活率。
5. Recombinetics完成3400萬美元A輪融資，加速基因編輯技術(shù)商業(yè)化
8月21日，美國一家基因編輯新銳公司Recombinetics宣布完成3400萬美元的A輪融資，資金將用于加速公司基因編輯技術(shù)的推廣，以幫助人類找到疾病治療的方法，開發(fā)新的再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)品以及培育更健康有效的動(dòng)物。
Recombinetics成立于2008年，位于美國明尼蘇達(dá)州，是大型動(dòng)物模型基因編輯領(lǐng)域公認(rèn)的領(lǐng)先公司之一。這家公司主要使用兩種突破性的基因編輯技術(shù)——TALEN（轉(zhuǎn)錄激活因子樣效應(yīng)核酸酶）和CRISPR/Cas9進(jìn)行精確的遺傳改變。目前該公司擁有的全球知識(shí)產(chǎn)權(quán)組合包括22項(xiàng)專利（其專利權(quán)包括但不限于CRISPR和TALEN），300多項(xiàng)動(dòng)物基因編輯方法，特性和新型繁殖方法的專利申請(qǐng)。
6. PNAS：科學(xué)家發(fā)現(xiàn)創(chuàng)新型基因療法，有望治療遺傳性失明
美國國家眼科研究所（National Eye Institute, NEI）和賓夕法尼亞大學(xué)（University of Pennsylvania）的研究人員合作使用基因療法在狗的遺傳性視網(wǎng)膜色素變性（retinitis pigmentosa, RP）模型中成功防止視力喪失。這一基因療法可能用于延緩或防止患有同樣疾病的人類患者的視力喪失。在這項(xiàng)研究中，研究人員使用了一種創(chuàng)新的基因療法策略，他們先利用shRNA技術(shù)在視桿細(xì)胞中降低RHO基因的表達(dá)水平，這會(huì)削弱有毒RHO蛋白對(duì)視桿細(xì)胞的影響。然后，他們?cè)傧蚣?xì)胞中導(dǎo)入能夠表達(dá)正常RHO蛋白，但是不會(huì)被shRNA抑制的替代RHO基因。這一策略的優(yōu)勢(shì)在于它不再局限于糾正單一基因突變，因而可以治療所有由于RHO基因突變導(dǎo)致的遺傳性RP。迄今為止，科學(xué)家們已經(jīng)發(fā)現(xiàn)了超過150種RHO基因突變可以導(dǎo)致遺傳性RP。研究人員希望在一兩年內(nèi)能夠啟動(dòng)臨床前安全性試驗(yàn)，他們的最終目標(biāo)是在人類患者中進(jìn)行臨床試驗(yàn)。
基因編輯和基因療法系列：
盤點(diǎn) | 一文看懂基因編輯和基因療法七大最新進(jìn)展（第2期）
盤點(diǎn) | 一文看懂基因編輯和基因療法七大最新進(jìn)展（第1期）
參考資料：
[1] Francis S. Collins and Scott Gottlieb et al.,（2018）.The Next Phase of Human Gene-Therapy Oversight. The NEW ENGLAND JOURNAL of EDICINE. https://doi.org/10.1056/NEJMp1810628
[2] Orchard Therapeutics Nabs $150 Million in Series C Funding. Retrieved August 13, 2018, from https://www.biospace.com/article/orchard-therapeutics-nabs-150-million-in-series-c-funding-/
[3] Astellas Expands Gene Therapy Investment, Acquires U.K.-based Quethera for $109 Million, Retrieved August 10, 2018, from https://www.biospace.com/article/astellas-expands-gene-therapy-investment-acquires-u-k-based-quethera-for-109-million/
[4] Recombinetics, a pioneer in gene-editing solutions for human health and animal agriculture, today announced the completion of a $34 million Series A financing round. Retrieved August 21, 2018，from https://www.businesswire.com/news/home/20180821005499/en/Recombinetics-Closes-34-Million-Series-Funding
[5] 勃林格殷格翰攜手頂尖機(jī)構(gòu)合作研發(fā)囊性纖維化首個(gè)基因治療手段. Retrieved August 9, 2018, fromhttps://www.prnasia.com/story/219333-1.shtml
[6] Researchers Find Potential New Gene Therapy for Blinding Disease. Retrieved August 21, 2018, from https://newswise.com/articles/researchers-find-potential-new-gene-therapy-for-blinding-disease
