近日，以色列生物醫(yī)藥公司Gamida Cell向美國證券交易委員會（SEC）遞交了文件，擬在納斯達克IPO，募資6900萬美元。Gamida Cell是一家行業(yè)領先的，專注于癌癥和罕見遺傳病的免疫療法公司，這筆融資將用于資助其在研藥物的臨床試驗，以及在以色列Kiryat Gat建設廠房。
Gamida Cell擁有獨家NAM技術，利用小分子NAM（煙酰胺）的表觀調控功能，在保留細胞特征和功能的同時，改善它們體外培養(yǎng)的擴增效果。這一NAM技術，一方面可以抑制培養(yǎng)細胞的快速分化，從而提高干細胞和祖細胞在細胞培養(yǎng)中的擴增（包括CD34+和CD34+CD38-Lin-細胞）；另一方面可減少細胞特征的變化，從而提高在培養(yǎng)條件下擴增的CD34 +細胞的功能，包括它們在骨髓中的遷移，歸巢和植入。
Gamida Cell的拳頭產品是NiCord，一種正在3期臨床試驗的NAM擴增臍帶血細胞療法。該公司認為，NiCord有可能成為需要造血干細胞移植的患者的一種通用治療干細胞移植物。鑒于骨髓移植的一些局限性，臍帶血是一種可行的替代移植物來源，因其擁有以下優(yōu)點：
? 分布在全球各地的公共臍帶血庫
? 不需要完全組織匹配，因此，臍帶血可以用于幾乎所有的有需求的患者
? 嚴重移植物抗宿主病（GvHD）的發(fā)病率往往較低
? 移植物抗白血病效果很高
▲NAM平臺技術可以提高CD34+細胞的歸巢和植入效率（圖片來源：Gamida Cell公司官網）
Gamida Cell已經成功利用其NAM平臺技術，利用臍帶血的優(yōu)勢，通過增加CD34+干細胞和祖細胞的數(shù)量來克服其局限性，同時提高其歸巢和植入效率。Gamida Cell具有強大的制造和成本控制能力，專有的NAM技術可為NiCord生產大量的、有效的CD34+細胞。
在1/2期臨床試驗中，移植NiCord的患者實現(xiàn)了臨床獲益的關鍵指標：快速植入和免疫重建。FDA于7月給NiCord頒發(fā)了造血干細胞移植（HSCT）孤兒藥資格。此前， NiCord已被頒發(fā)治療幾種血液系統(tǒng)惡性腫瘤的孤兒藥資格，同時還獲得了歐洲藥品管理局（EMA）的同類認證。
在提交給SEC的文件中，除了用于治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤外，Gamida Cell還在開發(fā)NiCord作為骨髓衰竭疾病的療法。在美國國立衛(wèi)生研究院（NIH）主持的1/2期臨床試驗中，正在評估Nicord治療嚴重再生障礙性貧血（一種罕見的危及生命的血液疾病）的效果，該試驗的初步數(shù)據(jù)預計在2019年完成。
NiCord的3期試驗正在招募患有多種惡性血液病的患者，包括高風險白血病，如急性骨髓性白血?。ˋML），急性淋巴性白血?。ˋLL），慢性粒細胞白血?。–ML），骨髓增生異常綜合征（MDS）和淋巴瘤。Gamida Cell表示，預計將在2020年上半年完成3期試驗的頂線數(shù)據(jù)。
▲Gamida Cell產品開發(fā)管線（圖片來源：Gamida Cell官網)
在NiCord以外，Gamida Cell也正在開發(fā)NAM-NK作為癌癥療法。利用NAM技術搜集具有抗腫瘤特性的天然殺傷細胞（NK）。NAM-NK可以增加細胞毒性，并增強培養(yǎng)條件下擴增的NK細胞在體內的存留和增殖，從而解決了NK細胞治療潛力的一大關鍵限制。 NAM-NK目前正在進行1期臨床試驗，用于治療難治性非霍奇金淋巴瘤和多發(fā)性骨髓瘤。
參考資料：
[1]. Israel-Based Gamida Cell Files for $69 Million IPO. Retrieved Oct. 1, 2018, from https://www.biospace.com/article/israel-based-gamida-cell-files-for-69-million-ipo/
[2]. Gamida Cell 官網. Retrieved Oct. 1, 2018, from https://www.gamida-cell.com/
[3]. Israeli biotech drug developer Gamida Cell files for IPO. Retrieved Oct. 1, 2018, from https://www.marketwatch.com/story/israeli-biotech-drug-developer-gamida-cell-files-for-ipo-2018-09-28
