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1. 脂質(zhì)納米顆粒給藥，新型基因編輯療法公布潛力數(shù)據(jù)
10月20日，Intellia Therapeutics在歐洲基因和細胞療法協(xié)會（European Society of Gene and Cell Therapy）年會上公布了使用基于CRISPR的療法來治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（transthyretin amyloidosis，ATTR）的臨床前數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，在肝臟使用CRISPR-Cas9基因編輯療法敲低TTR基因表達，可能會降低轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）水平，從而治療ATTR。該公司目前正與再生元（Regeneron）合作開發(fā)該療法。此次公布的在非人靈長類動物中的數(shù)據(jù)顯示，在肝臟進行的基因編輯與TTR蛋白減少之間存在高度相關性。此外，研究人員發(fā)現(xiàn)，只需在35％-40％的肝細胞中產(chǎn)生基因編輯，就可以將TTR蛋白水平降低超過60%，從而達到有治療意義的TTR蛋白水平降低。Intellia通過脂質(zhì)納米顆粒進行遞送的治療，可能比其他CRISPR方法更安全。
2. 治療1型糖尿病，基因編輯技術助力同種異體干細胞療法開發(fā)
9月18日，瑞士CRISPR Therapeutics和美國ViaCyte宣布達成戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)用于能夠治療糖尿病的同種異體干細胞療法，此次合作金額高達2500萬美元。ViaCyte是一家位于圣地亞哥的再生醫(yī)學公司，其主要在研藥物是PEC-Direct，它能夠?qū)⒂筛杉毎只纬傻囊认僮婕毎踩氲交颊唧w內(nèi)，并允許血管系統(tǒng)在植入細胞周圍直接形成。這種方法有可能帶來持久的益處；然而，由于病人的免疫系統(tǒng)會將這些細胞識別為外來者，將需要長期免疫抑制治療以避免排斥反應。該項目旨在利用CRISPR-Cas9來開發(fā)可以逃逸免疫系統(tǒng)的同種異體干細胞。PEC-Direct療法有望治療1型糖尿病中容易出現(xiàn)急性并發(fā)癥的高?；颊?。
3. 貝勒醫(yī)學院：通過基因編輯預防心源性猝死實驗取得成功
遺傳學研究表明，年輕患者心律失常的主要原因之一是RYR2基因突變。該基因的突變占所有多形性室性心動過速（CPVT）病例的近60％。該基因編碼的蛋白在心肌細胞中形成的離子通道能夠調(diào)節(jié)鈣離子流通。心肌細胞需要適當?shù)拟}離子流通來完成有節(jié)律的收縮。近日，貝勒醫(yī)學院的研究團隊設計了AAV載體，可以將CRISPR/Cas9（AAV-CRISPR）遞送到活體動物的心臟中，對攜帶RYR2基因突變的拷貝進行編輯。RYR2基因的致病突變稱為R176Q，他們推斷消除R176Q可以糾正這種致命的小鼠心律失常癥。
在該研究中，出生后10天，攜帶R176Q突變的小鼠和正常小鼠分別接受單次注射AAV-CRISPR或安慰劑治療。五到六周后，研究人員對小鼠進行了評估，結(jié)果非常令人鼓舞。用AAV-CRISPR處理的攜帶R176Q突變的小鼠均未發(fā)生心律失常。相比之下，71％的攜帶突變并接受安慰劑病毒的小鼠發(fā)生了心律失常。使用AAV-CRISPR編輯基因的缺陷拷貝大大降低了功能失調(diào)的RYR2蛋白的水平。此外，剩余的RYR2基因的單一“健康拷貝”足以支持適當?shù)男呐K功能。在正常或受影響的小鼠組中未觀察到與治療相關的不良事件。該合作項目的長期目標是通過編輯患者自身的DNA來開發(fā)人體CPVT的永久性治療。
4. 基因編輯技術公司Synthego獲得1.1億美元C輪融資，創(chuàng)始人來自SpaceX
10月23日，生物科技公司Synthego宣布獲得1.1億美元C輪融資，該輪融資由Founders Fund領投，現(xiàn)有投資者8VC和Menlo Ventures跟投。Synthego公司由前SpaceX工程師創(chuàng)立，是基因組工程解決方案的領先提供商。該公司的旗艦產(chǎn)品CRISPRevolution是為CRISPR基因組編輯和研究而設計的合成RNA產(chǎn)品組合。Synthego的愿景是為基因組工程帶來精確性和自動化，為每位科學家提供快速、經(jīng)濟高效的研究結(jié)果。Synthego公司總部位于硅谷，它的客戶包括遍布全球30多個國家的領先機構(gòu)以及9所全球十大生物大學。
通過新一輪融資，Synthego將繼續(xù)擴展其工程細胞和CRISPRevolution產(chǎn)品線，進一步擴大其在歐洲和亞洲的市場，并繼續(xù)擴展其綜合性基因組工程平臺，以便為科學家提供新功能。Synthego同時宣布，Matthews Porteus博士將加入Synthego的顧問委員會。Porteus博士也是基因編輯療法新銳CRISPR Therapeutics公司的科學聯(lián)合創(chuàng)始人。
基因編輯和基因療法系列：
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參考資料：
[1] Intellia's gene-editing ATTR treatment cuts abnormal proteins in monkeys. Retrieved Oct 20, 2018, from https://www.fiercebiotech.com/research/intellia-s-gene-editing-attr-treatment-cuts-abnormal-proteins-monkeys
[2] CRISPR Therapeutics and ViaCyte Collaborate to Tackle Type 1 Diabetes. Retrieved Sep 17, 2018, from https://www.biospace.com/article/am6a-crispr-therapeutics-and-viacyte-collaborate-to-tackle-type-1-diabetes/?s=89
[3] Preventing sudden cardiac death with genome editing. Retrieved Oct 30, 2018, from https://www.eurekalert.org/pub_releases/2018-10/bcom-psc103018.php
