百個基因療法來襲 美國FDA也為錢發(fā)愁！

2017年，共有100多個基因療法來藥監(jiān)部門敲門。

2018年，這個數(shù)目有增無減。

2017，許多要求開始臨床試驗。

2018，一些有希望的正在臨門一腳

急需審評審批

面對基因療法的研發(fā)熱潮，就連世界公認的新藥審評金標準的美國食品藥品監(jiān)管局（FDA）也感到力不從心。

FDA局長斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）5日表示, 正在努力加大對基因治療產(chǎn)品審評審批的投資。

"我們每年收到一百個基因治療產(chǎn)品(新藥證書)的申請, 我們將不得不非常迅速地擴大審評規(guī)模, 以跟上收件箱（大幅增長）的步伐?！八谝淮涡袠I(yè)會議上表示說。

雖然目前只有三個基因療法正式獲得批準，但是，數(shù)以百計的基因療法正在門外等待，而且，等待的隊伍正在擴大。

這其中，有治療罕見病和血友病的基因療法，也有治療眼科疾病的一次性新療法。

沒錢亦沒人

對于這個處于科技最前端的新療法，F(xiàn)DA亟需大量資金和人員的投入，才能應(yīng)對最新一波浪潮的來襲。

首當其沖的就是人員，尤其是高級審評人員的招募?？墒牵cFDA的藥物評估和研究中心（CDER）相比, 負責細胞和基因治療產(chǎn)品審批審批的生物制品評估和研究中心（CBER） 在預(yù)算方面要小得多。

在目前懸而未決的2019財政年度撥款法案中, 生物制品中心（CBER）將獲得約3.7億至3.9億美元的撥款和審評審批費（user fee）收入，而相比之下，CDER 將獲得17億至18億美元的收入。

沒有對比就沒有傷害。

看來，要順應(yīng)基因療法的開發(fā)大潮，沒有足夠的投入，是無法實現(xiàn)的。

目前，就是有錢也不能一下子就可以找到合適的人才。由于處于科技發(fā)展的最前沿，因此，在基因和細胞方面，有能力的人才極其缺乏，搶手的人才也可能選擇去行業(yè)享受高薪酬，低壓力。

目前，F(xiàn)DA的新藥審評中心就有上百個位置仍然因找不到人而空缺著。

三指南上路

而且，開發(fā)細胞和基因療法離不開針對行業(yè)的基因和細胞治療產(chǎn)品開發(fā)指南的頒布。

今年7月，F(xiàn)DA一口氣發(fā)布了三個指導(dǎo)文件草案，詳細介紹了針對罕見病，血友病和視網(wǎng)膜疾病的基因產(chǎn)品開發(fā)。

 “未來, 我們預(yù)計這一領(lǐng)域?qū)⒗^續(xù)擴大, 并可能批準新的療法，治療許多導(dǎo)致退化的疾病。這些療法代表了希望。我們的新舉措旨在促進這一創(chuàng)新領(lǐng)域的發(fā)展?！盕DA局長戈特利布表示。

這三份指導(dǎo)文件草稿是FDA為基因治療產(chǎn)品發(fā)布的首批指南, 反映了日益蓬勃發(fā)展的基因治療的開發(fā)熱潮。

具體到血友病，這份指南指出，“血友病的基因治療產(chǎn)品目前正在集中為單劑量治療, 可能使缺失或凝血因子異常的長期治療成為可能。這可能會減少或消除對凝血因子注射的需要?！盕DA表示。

針對罕見病，由于約80% 的罕見疾病是由單一基因缺陷引起, 而且，約有50%的罕見疾病的患者是兒童。因此，罕見病有明顯的未被滿足的臨床需要。

FDA的基因治療的罕見疾病指南, 將提供罕見病基因療法的貫穿臨床前（pre-Clinical）, 細胞制造（CMC）和臨床試驗(Clinical)設(shè)計的所有階段的建議。

出路：不確定性和收益的平衡

罕見病中有許多病種是極具破壞性的甚至是致命的疾病, 而且，其中許多都缺乏現(xiàn)有的治療方法。

“在面對破壞性疾病又沒有可用療法的情況下, 我們傳統(tǒng)上愿意接受更多的不確定性, 以便及時讓又希望的治療方法能獲批。“FDA表示說。

但是，這個不確定性必須和患者臨床上的受益要平衡，這個監(jiān)管機構(gòu)表示。

“即使有些產(chǎn)品可能存在不確定性, 我們也需要確保病人的安全, 并充分描述這些產(chǎn)品的潛在風險和顯示的臨床好處?！?/p>

附：健點子ihealth數(shù)據(jù)

目前獲批FDA的三個基因療法：

基因和細胞療法有望治療的疾病：