2019年1月15日，《Nature Reviews Drug Discovery》發(fā)表文章“2018 FDA approvals hit all-time high — but average value slips again“，對FDA在2018年的藥品批準情況進行了點評。

2018年，F(xiàn)DA創(chuàng)下了批準62種新治療藥物（new therapeutic drugs，NTDs）的歷史記錄，其定義和與新分子實體（new molecular entities，NMEs）相比的差異如下：

新治療藥物（NTDs），定義為FDA藥物評估和研究中心（CDER）和生物制品評估與研究中心（CBER）批準的新分子實體，但有兩項調(diào)整：（1）本文排除了診斷成像劑；（2）本文包括了具有至少一種新分子實體作為活性成分的組合產(chǎn)品。

這與作者去年預(yù)測的增長（Nat. Rev. Drug Discov. 17, 87; 2018）和過去5年研發(fā)的總體復(fù)蘇相一致，這5年間，平均每年有51個批準，盡管2016年數(shù)量較少。這遠遠超過2000-2013年期間每年31個批準這一平均數(shù)（圖1）。

圖 1 | FDA批準的新治療藥物和預(yù)計的全球年銷售峰值總額（2000-2018）

作者分析了2018年FDA批準的新治療藥物。該分析完全基于FDA的批準和第一個適應(yīng)癥獲批的年份。所有峰值銷售額均來自EvaluatePharma，并使用來自經(jīng)濟學(xué)人智庫的基于全球GDP的標準的通貨膨脹數(shù)據(jù)調(diào)整至2018年。為了達到每個新治療藥物的最高銷售峰值，作者審查了歷史實際銷售額以及EvaluatePharma提供的全部預(yù)測銷售額，并選擇了最高價值。（資料來源：EvaluatePharma、FDA和波士頓咨詢集團的分析）

然而，2018年批準的新治療藥物的預(yù)計年度銷售峰值總額為450億美元，低于2017年的580億美元，而且每個產(chǎn)品的平均峰值銷售額在2018年繼續(xù)呈下降趨勢，至每個藥物7.2億美元，差不多近十年里的最低水平。

這種下降的原因是一方面重磅炸彈藥物減少，另一方面處于底端的小型產(chǎn)品數(shù)目激增。作者認為這兩種趨勢，更多的批準但每個批準的市場更小，背后的潛在驅(qū)動因素，是對支撐精準醫(yī)學(xué)的生物學(xué)的更好理解。

與往年類似，大分子藥品貢獻了約三分之一的FDA批準和銷售峰值。腫瘤學(xué)藥品獲批最多（占所有NTDs的26％），但僅占總價值的20％，這再次與精確醫(yī)學(xué)的增長相一致，精確醫(yī)學(xué)對該治療領(lǐng)域產(chǎn)生的影響最大。

大型制藥公司的獲批份額也在不斷縮小。在2010-2014年期間，前20家公司約占批準的70％，而在2018年，這一比例下降至37％。

展望2019年，作者預(yù)計批準數(shù)量會有所緩和，但上述整體趨勢將繼續(xù)。

參考資料：

• 2018 FDA approvals hit all-time high — but average value slips again (Mathias Baedeker, Michael Ringel & Ulrik Schulze. 2019-01-15. doi: 10.1038/d41573-019-00004-z)

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