一種可以有效治療嬰兒肌肉萎縮癥的基因療法有望在美國(guó)上市，但這一售價(jià)或高達(dá)200萬(wàn)美元的療法也在美國(guó)引發(fā)爭(zhēng)議，尤其是圍繞藥物定價(jià)和保險(xiǎn)理賠問(wèn)題。
這一基因療法名為Zolgensma，由著名跨國(guó)醫(yī)藥企業(yè)諾華推出。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)將于本月對(duì)其作出審批決定，日本和歐盟也有望在今年內(nèi)作出審批決定。分析人士普遍認(rèn)為，由于這一療法已積累大量臨床數(shù)據(jù)，有望今年在美日歐三大市場(chǎng)獲批。
基因療法通過(guò)將有效基因?qū)肴梭w，來(lái)治療因基因缺陷導(dǎo)致的疾病。Zolgensma所治療的脊髓性肌萎縮癥，就是一種因患者缺乏控制肌肉的關(guān)鍵基因而引發(fā)的疾病。
如果不治療，脊髓性肌萎縮癥患者通常會(huì)在兩歲前死亡。在臨床試驗(yàn)中，接受治療的首批12名患兒目前都已超過(guò)兩歲，其中多數(shù)患兒已可自行抬頭、用嘴吃飯或獨(dú)自坐立。
但問(wèn)題在于，基因療法費(fèi)用高昂。諾華首席執(zhí)行官瓦斯？納拉辛表示，Zolgensma定價(jià)可能在150萬(wàn)至500萬(wàn)美元之間。業(yè)內(nèi)人士普遍預(yù)計(jì)最終價(jià)格可能在200萬(wàn)美元左右。
諾華認(rèn)為，Zolgensma具有治療脊髓性肌萎縮癥的巨大潛力，因此高達(dá)七位數(shù)的定價(jià)是合理的。行業(yè)分析師認(rèn)為，Zolgensma有望每年給諾華帶來(lái)約20億美元利潤(rùn)。
對(duì)基因療法來(lái)說(shuō)，價(jià)格高昂并非特例。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局于2017年底批準(zhǔn)美國(guó)首個(gè)基因療法Luxturna，其售價(jià)高達(dá)85萬(wàn)美元。這種基因療法用于治療特定遺傳性眼疾。
美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局預(yù)計(jì)，到2025年，每年批準(zhǔn)的基因和細(xì)胞療法有望達(dá)10到20種。隨著基因療法大規(guī)模上市，高昂的價(jià)格也引發(fā)藥物定價(jià)和保險(xiǎn)理賠的巨大爭(zhēng)議。
藥物定價(jià)的難點(diǎn)在于如何達(dá)成定價(jià)共識(shí)。目前常見(jiàn)的定價(jià)方法為“成本效益”定價(jià)法，即為患者每一年的健康生活估算一定效益，然后通過(guò)計(jì)算藥物帶來(lái)的總效益來(lái)進(jìn)行藥物定價(jià)。
但為患者的健康生活進(jìn)行估值非常困難。諾華認(rèn)為Zolgensma的“成本效益”在400萬(wàn)至500萬(wàn)美元之間。但非營(yíng)利組織臨床與經(jīng)濟(jì)評(píng)論研究所的分析認(rèn)為，Zolgensma的“成本效益”應(yīng)該不超過(guò)150萬(wàn)美元。兩者估值之所以相差懸殊，是因?yàn)橹Z華給患者每一年健康生活的估值更高。
美國(guó)健康保險(xiǎn)計(jì)劃聯(lián)合會(huì)發(fā)言人凱瑟琳？唐納森認(rèn)為，定價(jià)的確是一個(gè)問(wèn)題，因?yàn)闆](méi)人能負(fù)擔(dān)得起的藥物就毫無(wú)用處了。而和定價(jià)相伴的另一個(gè)問(wèn)題就是保險(xiǎn)，隨著未來(lái)更多基因療法進(jìn)入市場(chǎng)，動(dòng)輒數(shù)百萬(wàn)美元的治療費(fèi)用對(duì)保險(xiǎn)公司來(lái)說(shuō)是難以承受的。
為此，諾華和其他研發(fā)基因療法的制藥公司建議，以分期理賠方式來(lái)降低成本；或?qū)嵤盎趦r(jià)值理賠”的保險(xiǎn)政策，即保險(xiǎn)公司預(yù)先理賠治療費(fèi)用，若治療無(wú)效則保險(xiǎn)公司可獲得部分退款。
但這些建議和目前的美國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)政策存在諸多不兼容之處。為此，推出Luxturna的美國(guó)火花基因療法公司正推動(dòng)美國(guó)政府批準(zhǔn)進(jìn)行保險(xiǎn)改革試點(diǎn)計(jì)劃，來(lái)吸引保險(xiǎn)公司參與基因療法。
