新基（Celgene）公司今日宣布，美國FDA授予其抗癌新藥Pomalyst（泊馬度胺，pomalidomide）突破性療法認定，用于治療曾經(jīng)接受過全身性化療的HIV陽性卡波西肉瘤（Kaposi sarcoma）患者，以及HIV陰性卡波西肉瘤患者。突破性療法將加快新藥的開發(fā)和審評速度。
卡波西肉瘤是由于卡波西肉瘤相關(guān)皰疹病毒感染造成的，這一病毒又被稱為人類皰疹病毒8型。患者在皮膚和口腔粘膜表面會出現(xiàn)多處病變，有時病變還會出現(xiàn)在肺部和胃腸道粘膜表面?？úㄎ魅饬鲈谑艿紿IV感染的人群中更為常見。HIV陽性患者如果對全身性化療產(chǎn)生抗性或無法耐受全身性化療，就沒有其它獲批治療選擇，因此這些患者急需治療這一疾病的創(chuàng)新療法。
Pomalyst是新基公司開發(fā)的沙利度胺類似物。它是一款口服抗癌小分子藥物，具有多種作用機制，是新基公司治療多發(fā)性骨髓瘤的基石之一。新基公司也在開展多項臨床試驗，在其它癌癥類型中檢驗這款新藥的效果。
本次突破性療法認定是基于Pomalyst在一項1/2期臨床試驗中的表現(xiàn)。這項試驗對22名卡波西肉瘤患者進行了治療，其中15名為HIV陽性，19名曾經(jīng)接受過前期治療。試驗結(jié)果表明，在HIV陽性患者中，患者的客觀緩解率（ORR）達到60%，完全緩解率（CR）達到20%。在HIV陰性患者中，患者的ORR達到100%，CR達到14%。這項研究的結(jié)果已經(jīng)發(fā)表在Journal of Clinical Oncology上。
“FDA授予Pomalyst突破性療法認定反映了加快開發(fā)卡波西肉瘤創(chuàng)新療法的急迫性，”新基公司首席醫(yī)學官Jay Backstrom博士說：“我們將繼續(xù)與FDA緊密合作，盡快推動這一項目的開發(fā)。”
新基公司計劃在今年年末向FDA遞交使用Pomalyst治療卡波西肉瘤的補充新藥申請（sNDA）。
參考資料：
[1] Celgene Corporation Announces POMALYST? Granted Breakthrough Therapy Designation from FDA for HIV-Positive and Negative Kaposi Sarcoma. Retrieved May 13, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190513005200/en
[2] Polizzotto et al, (2019). Pomalidomide for Symptomatic Kaposi's Sarcoma in People With and Without HIV Infection: A Phase I/II Study. Journal of Clinical Oncology, DOI: 10.1200/JCO.2016.69.3812
