近日，又有三家生物醫(yī)藥公司遞交了納斯達(dá)克上市申請(qǐng)，擬募資總額超過(guò)2.86億美元。這其中就包括了由“獨(dú)角獸捕手”——孫正義投資的Roivant Sciences子公司；由冷泉港實(shí)驗(yàn)室（Cold Spring Harbor Laboratory）分子遺傳學(xué)教授和癌癥與分子生物學(xué)項(xiàng)目主席創(chuàng)立的Stoke Therapeutics；致力于腫瘤免疫創(chuàng)新療法研發(fā)的Atreca。今天就讓我們一起來(lái)了解一下這三家生物技術(shù)新銳。
1. Stoke Therapeutics
Stoke Therapeutics通過(guò)其專(zhuān)利平臺(tái)TANGO，研發(fā)靶向RNA剪接以增加基因表達(dá)的反義寡核苷酸藥物，治療多種嚴(yán)重遺傳疾病。Stoke Therapeutics的創(chuàng)始人之一Adrian R. Krainer博士，是冷泉港實(shí)驗(yàn)室（Cold Spring Harbor Laboratory）的分子遺傳學(xué)教授和癌癥與分子生物學(xué)項(xiàng)目主席。Krainer教授對(duì)RNA剪接進(jìn)行了30多年的基礎(chǔ)和應(yīng)用研究，直接促成了SPINRAZA?（nusinersen）的發(fā)明和開(kāi)發(fā)，這是首個(gè)批準(zhǔn)用于糾正剪接缺陷的治療藥物，也是一種挽救脊髓性肌萎縮癥嬰兒的救命藥物。
Stoke現(xiàn)在已經(jīng)獲得了冷泉港實(shí)驗(yàn)室和南安普敦大學(xué)對(duì)于TANGO專(zhuān)利的獨(dú)家授權(quán)，并在積極推動(dòng)治療Dravet綜合征的主要候選藥物的開(kāi)發(fā)。該新藥通過(guò)靶向RNA的剪接，以上調(diào)Dravet綜合征患者缺失的蛋白質(zhì)，預(yù)計(jì)2020年初可以進(jìn)入臨床。Stoke還針對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)的其他疾病，以及眼、耳、肝和腎相關(guān)疾病，建立了一個(gè)強(qiáng)有力的在研藥物管線。
Stoke自創(chuàng)建以來(lái)已經(jīng)驗(yàn)證了數(shù)千個(gè)基因，這些基因可以通過(guò)其專(zhuān)有的TANGO技術(shù)進(jìn)行處理，該技術(shù)靶向非生產(chǎn)性RNA剪接以增加基因表達(dá)，并解決由于基因功能喪失或降低而導(dǎo)致的單基因疾病。據(jù)悉，2018年1月，該公司完成4000萬(wàn)美元的A輪融資；2018年10月，完成9000萬(wàn)美元B輪融資，此次IPO擬募資8600萬(wàn)美元，交易代碼為“STOK”。
2. Dermavant Sciences
Dermavant Sciences是生物醫(yī)藥公司Roivant Sciences的子公司，Dermavant致力于研發(fā)皮膚疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新療法。此次IPO上市擬募資1億美元，交易代碼“DRMT”。值得一提的是，2018年7月，Dermavant以2.5億英鎊（約3.3億美元）的金額購(gòu)買(mǎi)了葛蘭素史克（GSK）治療銀屑病和特應(yīng)性皮炎新藥tapinarof的所有權(quán)。
Dermavant Sciences的母公司Roivant Sciences由Vivek Ramswamy創(chuàng)立，這家傳奇公司通過(guò)不斷尋找“新藥遺珠”，以低成本從其他醫(yī)藥企業(yè)購(gòu)買(mǎi)束之高閣卻具有研發(fā)潛力的新藥，并加速研發(fā)，隨后針對(duì)不同領(lǐng)域疾病建立不同的新公司，擁有獨(dú)樹(shù)一幟的研發(fā)模式。也許正是對(duì)Roivant未來(lái)發(fā)展的信心，2017年Roivant Sciences獲得了知名企業(yè)家、投資家孫正義的軟銀集團(tuán)11億美元投資。
3. Atreca
Atreca基于對(duì)人類(lèi)免疫反應(yīng)的深入理解，致力于研發(fā)腫瘤免疫創(chuàng)新療法。不同于其他生物技術(shù)公司，Atreca公司可以提供人體免疫系統(tǒng)全面分析數(shù)據(jù)，可以實(shí)時(shí)動(dòng)態(tài)分析患者臨床相關(guān)免疫反應(yīng)，在此基礎(chǔ)上，開(kāi)創(chuàng)性地、更加有針對(duì)性地開(kāi)發(fā)新型免疫療法。該公司主導(dǎo)開(kāi)發(fā)的抗癌免疫療法項(xiàng)目，或?qū)⒃谀[瘤免疫學(xué)領(lǐng)域產(chǎn)生顛覆性創(chuàng)新，提升癌癥免疫療法的精準(zhǔn)治療。據(jù)悉，2017年8月，該公司完成3500萬(wàn)美元的B輪融資；2018年9月，完成1.25億美元C輪融資。本次IPO上市擬募資1億美元。
Atreca公司的專(zhuān)利技術(shù)免疫記憶捕獲（Immune Repertoire Capture，IRC）結(jié)合DeepSeq?深度測(cè)序技術(shù)。利用這些專(zhuān)利技術(shù)，可針對(duì)某個(gè)個(gè)體在任何指定時(shí)間的免疫應(yīng)答反應(yīng)，捕獲構(gòu)建免疫組庫(kù)（IR）測(cè)序數(shù)據(jù)庫(kù)，獲得的免疫抗體和TCR基因序列無(wú)偏移，且基本完成序列錯(cuò)誤校正?；谶@些高質(zhì)量的測(cè)序數(shù)據(jù)，可以準(zhǔn)確地定性和定量評(píng)估當(dāng)時(shí)的免疫應(yīng)答活動(dòng)水平，包括抗體克隆頻率，序列克隆演變，基因序列趨同進(jìn)化等。
基于IRC技術(shù)，Atreca公司將能夠加速促進(jìn)開(kāi)發(fā)基于抗體的新型免疫療法，這些全新變革的免疫療法用于癌癥患者，將能夠激活、調(diào)整、增強(qiáng)特異性抗腫瘤免疫反應(yīng)。該公司的創(chuàng)新之處，將可能提高抗癌免疫療法打擊腫瘤的精準(zhǔn)性！
參考資料：
[1] Severe genetic disease biotech Stoke Therapeutics files for an $86 million IPO Retrieved on May 232019 from https://www.nasdaq.com/article/severe-genetic-disease-biotech-stoke-therapeutics-files-for-an-86-million-ipo-cm1153854
[2]Dermatology biotech Dermavant Sciences files for a $100 million US IPO Retrieved on May 24 2019 from https://www.nasdaq.com/article/dermatology-biotech-dermavant-sciences-files-for-a-100-million-us-ipo-cm1154447
[3]Solid tumor biotech Atreca files for a $100 million IPO Retrieved on May 24 2019 from https://www.nasdaq.com/article/solid-tumor-biotech-atreca-files-for-a-100-million-ipo-cm1154454
[4]各公司官網(wǎng)
