醫(yī)藥投資:打造創(chuàng)新基因療法,Amicus與基因療法先驅擴展合作

今日,Amicus Therapeutics公司和賓夕法尼亞大學Perelman醫(yī)學院聯合宣布,大幅度擴展開發(fā)治療罕見病和溶酶體貯積病的基因療法方面的合作。這一合作將結合Amicus公司在蛋白工程學和糖生物學方面的專長,和賓夕法尼亞大學基因療法先驅James Wilson博士實驗室在基因療法遞送方面的技術,開發(fā)具有最佳細胞吸收性、靶向性、安全性和生產可行性的創(chuàng)新基因療法。


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Amicus公司是一家致力于開發(fā)治療罕見病的創(chuàng)新療法的生物醫(yī)藥公司。該公司治療法布里?。?span style="margin: 0px; padding: 0px; max-width: 100%; box-sizing: border-box !important; word-wrap: break-word !important;">Fabry disease)的療法Galafold(migalastat)已于去年獲得FDA批準。而治療龐貝病(Pompe disease)的在研療法也獲得了FDA授予的突破性療法認定。除了開發(fā)酶替代療法以外,Amicus公司也致力于開發(fā)治療罕見病的基因療法,它通過收購Celenex公司,獲得了10款治療罕見病的在研基因療法。


根據協議,這一合作將包括針對6種罕見遺傳病的研發(fā)項目,它們是:龐貝病、法布里病、CDKL5缺乏癥、C型尼曼匹克氏癥(Niemann-Pick Type C)、粘多糖貯積癥IIIB型(MPS IIIB)和粘多糖貯積病IIIA型(MPS IIIA)。


同時,Amicus有權與賓大基因療法項目(Gene Therapy Program,GTP)合作,開發(fā)治療大多數溶酶體貯積病和另外12種罕見病的基因療法平臺技術。這些罕見病包括Rett綜合征,強直性肌營養(yǎng)不良(Myotonic Dystrophy),和特定類型的肌肉萎縮癥(Muscular Dystrophies)。Amicus公司將在隨后5年中,每年為GTP提供1000萬美元的研究投資。


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Amicus公司首席執(zhí)行官John F. Crowley先生(圖片來源:Amicus公司官網)


Amicus公司主席兼首席執(zhí)行官John F. Crowley先生說:“我們與賓大合作的擴展是為世界上無數受到罕見病折磨的患者開發(fā)治愈性療法邁出的重要一步。通過與賓大合作,我們能夠使用自身對罕見代謝疾病生物學的理解,為更多溶酶體貯積病以及其它更常見的罕見病開發(fā)療法?!?/span>


賓大Perelman醫(yī)學院教授James Wilson博士說:“我們與Amicus的合作已經在治療龐貝病方面獲得喜人的臨床前結果和概念驗證。我們期待進一步擴展這一合作關系,添加更多臨床前研發(fā)項目,并且致力于進一步推動賓大技術平臺的開發(fā)。我們已經看到合并雙方技術平臺和能力的成果,我相信我們能夠進一步擴展和加快研發(fā)速度,為更多具有未竟需求的患者快速開發(fā)基因療法?!?/span>


參考資料:

[1] Amicus Therapeutics and the University of Pennsylvania Announce Major Expansion of Gene Therapy Collaboration. Retrieved May 29, 2019, from http://ir.amicusrx.com/news-releases/news-release-details/amicus-therapeutics-and-university-pennsylvania-announce-major