盡管心臟病是全球范圍內(nèi)的主要死亡原因之一，但行業(yè)對這一領(lǐng)域的興趣和投入似乎不如其他領(lǐng)域那么大，而且其治療主要著重于癥狀的處理。Tenaya Therapeutics是一家試圖采用多管齊下的方法，改變這一現(xiàn)狀的生物技術(shù)新銳公司，日前獲得了9200萬美元的新資金。
Tenaya首席執(zhí)行官Faraz Ali先生說：“心臟是一個(gè)復(fù)雜的器官，可能以不同的方式出錯。我們從過往慘痛的教訓(xùn)中學(xué)習(xí)到的一部分經(jīng)驗(yàn)是，以前的方法行不通?！?nbsp;
Tenaya于2016年由格萊斯頓研究所（Gladstone Institutes）和德克薩斯大學(xué)西南醫(yī)學(xué)中心（University of Texas Southwestern Medical Center）的科學(xué)家共同創(chuàng)立，專注于研發(fā)針對心臟衰竭的藥物。截至目前，該公司已經(jīng)募集了1.42億美元。Ali先生說：“公司成立之初的使命是大膽地追求科學(xué)，并使用正確的工具來完成這項(xiàng)工作。如果問題是心肌細(xì)胞（使心臟跳動的肌肉細(xì)胞）丟失，例如在心臟病發(fā)作后，我們可以尋找一種方法來生成新的心肌細(xì)胞，創(chuàng)建新的組織，并提高心臟的收縮能力?！边@就是再生療法的用武之地。Tenaya的技術(shù)是提供轉(zhuǎn)錄因子，可以使心臟成纖維細(xì)胞（在心臟病發(fā)作后，在疤痕形成中起作用的細(xì)胞）產(chǎn)生刺激，從而變成心肌。
Ali先生補(bǔ)充說，如果問題源于遺傳學(xué)，也就是說如果有缺陷的基因不會導(dǎo)致心肌死亡，但會導(dǎo)致心律不齊或疤痕，那么阻止其工作的解決方案不是創(chuàng)造新的肌肉，而是獲取在那里工作的肌肉。這就引出了基因療法，添加缺陷基因的健康拷貝。
目前，Tenaya正在基于三種不同的平臺——細(xì)胞再生、基因療法和精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)開發(fā)新藥。細(xì)胞再生平臺使用新型腺相關(guān)病毒（adeno-associated virus，AAV）載體來提供專有的轉(zhuǎn)錄因子，這些轉(zhuǎn)錄因子可以驅(qū)動在體內(nèi)的心臟成纖維細(xì)胞重編程進(jìn)入心肌細(xì)胞。該平臺目前的側(cè)重點(diǎn)是心肌梗死后的急性和慢性損傷。基因療法平臺使用AAV載體靶向傳遞和表達(dá)治療有效載荷到心臟的特定細(xì)胞，目前的側(cè)重點(diǎn)是遺傳性心肌病變。精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)平臺使用等基因iPSC衍生心肌細(xì)胞作為人類疾病模型來識別和驗(yàn)證新的心力衰竭靶點(diǎn)，并篩選治療性化合物。該平臺目前的側(cè)重點(diǎn)是用小分子治療幾種基因定義的擴(kuò)張型心肌病變。
Tenaya首席執(zhí)行官Faraz Ali先生（圖片來源：Tenaya Therapeutics官網(wǎng)）
Ali先生表示：“我們的基因療法和細(xì)胞再生平臺非常依賴于病毒載體、腺相關(guān)病毒等。現(xiàn)在幾乎所有人都意識到，制造是基因治療領(lǐng)域的主要弱點(diǎn)，其技術(shù)含量相當(dāng)高，與小分子制造完全不同。我們決定盡早進(jìn)行投資，在產(chǎn)品進(jìn)入臨床前就在制造方面進(jìn)行投資。”目前Tenaya有45名員工，主要集中于早期開發(fā)和研究。公司的本輪融資將用于推進(jìn)和擴(kuò)大產(chǎn)品管線，為細(xì)胞再生、基因療法和精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)多模式平臺提供基礎(chǔ)。該公司計(jì)劃到2021年底將其規(guī)模擴(kuò)大一倍，并在開發(fā)和制造領(lǐng)域增加更多的員工。
參考資料：
[1] Tenaya Therapeutics Closes $92 Million Series B Financing Retrieved October 15 2019 from https://www.tenayatherapeutics.com/tenaya-therapeutics-closes-92-million-series-b-financing/
