今日，一家致力于RNA編輯基因療法開發(fā)的生物技術公司Shape Therapeutics，宣布完成3550萬美元的A輪融資。本輪融資由New Enterprise Associates領投。該公司表示本輪資金將用于推進其突破性的RNA和蛋白質(zhì)靶向平臺開發(fā)。
該公司的平臺包括專有的ShapeTx RNAfix ?技術，這項技術可通過利用諸如作用于RNA的腺苷脫氨酶（ADAR）、抑制性tRNA以及工程化的腺相關病毒（AAV）等蛋白質(zhì)，直接在體內(nèi)靶向和修飾RNA。RNAfix?平臺通過使用天然人類細胞修飾RNA，從而限制了與免疫原性、細胞毒性或脫靶DNA編輯相關的風險，并與其他現(xiàn)代基因組工程技術區(qū)分開來。
RNAfix?平臺技術（圖片來源：Shape Therapeutics官網(wǎng)）
ShapeTx的技術源自加州大學圣地亞哥分校（UCSD）生物工程助理教授Prashant Mali博士的研究。Mali博士在哈佛醫(yī)學院（Harvard Medical School）George Church實驗室進行博士后研究時，率先在人體細胞中使用CRISPR。ShapeTx RNAfix?平臺建立在他實驗室的最新研究之上，該平臺展示了體內(nèi)使用向導RNA募集天然ADAR，并修復多種小鼠模型中罕見遺傳疾病的突變。
ShapeTx總裁兼首席執(zhí)行官Francois Vigneault博士表示：“我們的技術可以通過短鏈的向導RNA劫持細胞中天然存在的蛋白質(zhì)（例如ADAR），來糾正神經(jīng)退行性、腫瘤、代謝和罕見遺傳疾病中的突變或靶向特定基因。我們專有的平臺可以避免體內(nèi)免疫原性和基于CRISPR技術的永久性脫靶損傷風險?！?/span>
New Enterprise Associates合伙人Ed Mathers先生說：“這是一個擁有巨大變革潛力的專有技術平臺，且這個技術平臺由專注于數(shù)據(jù)驅動的科學團隊在領導。該技術已經(jīng)展示了其在多個體內(nèi)模型中令人振奮的演示結果。我們支持推動該技術進入臨床?！?/span>
此外，值得一提的是ShapeTx在完成A輪融資的同時，還成立了由基因組學、生物工程和基因編輯領域的全球專家組成的科學顧問委員會，其中包括George Church博士，James Collins博士和Don Cleveland博士。
George Church博士說：“Prashant和Francois是多年來我實驗室中極具創(chuàng)新性和才華的人物，我很高興看到他們的范式轉換技術可以顛覆基因治療領域?！?/span>
參考資料：
[1] Shape Therapeutics, Inc. Raises $35.5M Series A Financing, Led by NEA and Announces the Formation of a World-Class Scientific Advisory Board, to Advance a First-in-Class RNA Editing Gene Therapy Platform Focused on Curing Genetic Diseases retrieved November 6 2019 from https://www.businesswire.com/news/home/20191105005443/en/Shape-Therapeutics-Raises-35.5M-Series-Financing-Led
