已經(jīng)有238年歷史的武田制藥是全球最大的制藥企業(yè)之一。在過(guò)去的三到四年里，武田通過(guò)不斷創(chuàng)新、投資并購(gòu)等戰(zhàn)略布局，從曾經(jīng)的小分子藥物公司，向超越小分子范疇的下一代創(chuàng)新療法轉(zhuǎn)向，真正引領(lǐng)全球創(chuàng)新。
在武田亞洲開發(fā)中心媒體溝通會(huì)上，動(dòng)脈網(wǎng)記者采訪了武田制藥全球研發(fā)總裁Andy Plump和武田亞洲開發(fā)中心負(fù)責(zé)人王璘，二人分享了武田的創(chuàng)新研發(fā)布局，尤其是面向中國(guó)和亞洲的工作成果和計(jì)劃。
在武田的規(guī)劃布局中，中國(guó)已經(jīng)成為其全球研發(fā)的四大關(guān)鍵區(qū)域之一，和美國(guó)、日本、歐洲并列。積極響應(yīng)國(guó)內(nèi)利好政策，武田正以加速度把創(chuàng)新藥物帶給更多中國(guó)患者，同時(shí)向全球同步研發(fā)進(jìn)一步邁進(jìn)。
一切從患者需求出發(fā)，做差異化藥物創(chuàng)新 1781年，武田制藥始創(chuàng)于日本大阪。創(chuàng)始人武田長(zhǎng)兵衛(wèi)定義了武田的四個(gè)品質(zhì)：誠(chéng)信、公平、正直、堅(jiān)毅；2014年，現(xiàn)任武田制藥全球總裁兼首席執(zhí)行官Christophe Weber加入了武田，進(jìn)一步提出了現(xiàn)代版的武田價(jià)值觀——“P（patient）、T(trust)、R（reputation）、B（business）”。以患者為中心，建立社會(huì)信任，鞏固聲譽(yù)，發(fā)展業(yè)務(wù)，是武田多年來(lái)一直的堅(jiān)守和實(shí)踐。 在過(guò)去四到五年里，通過(guò)收購(gòu)，武田不斷擴(kuò)展其國(guó)際版圖和業(yè)務(wù)。其中最值得關(guān)注的，一是收購(gòu)ARIAD制藥公司，豐富了在實(shí)體瘤領(lǐng)域的藥物布局；另一個(gè)是去年以620億美金對(duì)罕見病領(lǐng)軍企業(yè)夏爾的收購(gòu)，這也是迄今日本公司最大的收購(gòu)。本就在罕見病領(lǐng)域卓有建樹的武田，在這一領(lǐng)域的地位更加無(wú)法動(dòng)搖。 武田制藥全球研發(fā)總裁Andy Plump 武田制藥全球研發(fā)總裁Andy Plump強(qiáng)調(diào)，并非是靠收購(gòu)，而是通過(guò)轉(zhuǎn)型創(chuàng)新，武田才真正成為了全球領(lǐng)先的生物制藥企業(yè)。 他提到，武田目前有三大重點(diǎn)業(yè)務(wù)：創(chuàng)新生物制藥、血漿衍生療法和疫苗。武田80%的研發(fā)投入集中于創(chuàng)新生物制藥業(yè)務(wù)，重點(diǎn)關(guān)注具有革新性和治愈性的療法，以滿足臨床高需求并針對(duì)非常精準(zhǔn)的患者人群。腫瘤、罕見病、神經(jīng)科學(xué)和消化疾病是武田研發(fā)專注的四大疾病領(lǐng)域。 作為世界上最大的專注罕見病研發(fā)的制藥公司，武田的研發(fā)產(chǎn)品線中有50%的產(chǎn)品獲得了孤兒藥認(rèn)定?！皩?shí)際上我們的研發(fā)產(chǎn)品線大概有75%是孤兒藥，只是其中有一些我們還沒(méi)有向相關(guān)機(jī)構(gòu)遞交認(rèn)定申請(qǐng)。”Andy Plump表示。 從策略上，武田通過(guò)減少固定基礎(chǔ)設(shè)施投入、開展合作來(lái)提高整體效率。過(guò)去四年中武田持續(xù)加大創(chuàng)新投入，60%用于對(duì)外合作?！蔽覀冞x擇與創(chuàng)新的機(jī)構(gòu)合作，達(dá)成資源最優(yōu)組合，從而保持整個(gè)公司的靈活性和高效性?！?Andy Plump補(bǔ)充道。 自從2015年來(lái)，武田已經(jīng)在亞洲地區(qū)（除日本之外）進(jìn)行了50多項(xiàng)臨床試驗(yàn)，其中有30多項(xiàng)在中國(guó)進(jìn)行，與中國(guó)366個(gè)臨床試驗(yàn)中心進(jìn)行了合作，目的是加速把創(chuàng)新藥帶給中國(guó)患者。 在未來(lái)幾年內(nèi)，武田預(yù)計(jì)會(huì)有超過(guò)10款創(chuàng)新藥來(lái)到中國(guó)。另外，如針對(duì)腫瘤的下一代細(xì)胞療法，針對(duì)罕見病、神經(jīng)科學(xué)等領(lǐng)域的基因療法，以及下一代有治愈潛力的療法，武田也都在積極布局。 看好中國(guó)市場(chǎng)，實(shí)現(xiàn)全球同步研發(fā) 中國(guó)在武田全球化布局中的地位與日俱增。武田亞洲開發(fā)中心于2009年成立新加坡辦公室，在2012年進(jìn)入中國(guó)并成立上海辦公室，致力于進(jìn)一步推進(jìn)和加速在中國(guó)的臨床開發(fā)，以滿足中國(guó)及亞洲患者的醫(yī)療需求。自2015年，武田連續(xù)五年撥出專項(xiàng)資金支持在中國(guó)的新藥開發(fā)，致力于將已經(jīng)在全球上市的產(chǎn)品盡快帶到中國(guó)。 借助于中國(guó)的利好政策，武田正加速在中國(guó)的藥物創(chuàng)新，上海辦公室如今已經(jīng)升級(jí)為武田亞洲開發(fā)中心總部。從2017年起，中國(guó)成為武田全球研發(fā)的四大關(guān)鍵區(qū)域之一，和美國(guó)、日本、歐洲并列?！斑@意味著在任何一個(gè)武田的全球項(xiàng)目中，從早期開發(fā)的計(jì)劃起就必須包括中國(guó)，保證中國(guó)和美、日、歐同步開發(fā)、遞交新藥申請(qǐng)，讓武田的創(chuàng)新藥能第一時(shí)間惠及中國(guó)患者。”王璘表示。 武田亞洲開發(fā)中心負(fù)責(zé)人王璘 目前，武田全球40個(gè)臨床階段在研產(chǎn)品中，已有25個(gè)具有中國(guó)計(jì)劃，其中6個(gè)針對(duì)腫瘤領(lǐng)域，6個(gè)在消化疾病領(lǐng)域，4個(gè)在罕見病領(lǐng)域，9個(gè)在神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)，其余的也在加速跟進(jìn)。 “作為一個(gè)區(qū)域開發(fā)中心，我們的使命其一是要與全球開發(fā)團(tuán)隊(duì)共同實(shí)現(xiàn)同步開發(fā)，把武田的創(chuàng)新藥物以最快的速度帶給中國(guó)和亞洲的患者。”王璘表示，“其二，利用在中國(guó)、在亞洲的地理優(yōu)勢(shì)，我們有責(zé)任并承諾把亞洲和中國(guó)患者的聲音帶向全球，讓中國(guó)和亞洲患者的需求在全球開發(fā)中更好地得以滿足?！?/span> 響應(yīng)利好政策，以中國(guó)速度助力全球藥物創(chuàng)新 王璘認(rèn)為，對(duì)于武田或者罕見病患者來(lái)講，現(xiàn)在或許是最好的時(shí)機(jī)。 我國(guó)去年發(fā)布的第一批121種罕見病的名單，其中18種已經(jīng)進(jìn)入了國(guó)家醫(yī)保目錄；還有近兩年發(fā)表的《境外已上市的臨床急需新藥名單》，其中罕見病用藥占據(jù)了接近一半的份額。國(guó)內(nèi)對(duì)罕見病用藥的高度需求，正是武田制藥在中國(guó)市場(chǎng)的巨大機(jī)遇。 在臨床急需新藥名單中，第一批有三款武田的藥品，分別是安吉優(yōu)（vedolizumab，維多珠單抗，治療中度至重度活動(dòng)性克羅恩病和潰瘍性結(jié)腸炎）、Vpriv（治療戈謝病）和Firazyr（治療遺傳性血管性水腫）。武田已經(jīng)為前兩款藥物遞交了新藥批準(zhǔn)申請(qǐng)，第三款的遞交正在準(zhǔn)備階段。第二批中還有治療法布雷病的Replagal，也已經(jīng)遞交了新藥申請(qǐng)。 針對(duì)原夏爾產(chǎn)品線中一些已在境外上市的罕見病創(chuàng)新藥，武田也正在積極跟進(jìn)，有幾款已經(jīng)交了新藥注冊(cè)申請(qǐng)，還有一些正在準(zhǔn)備過(guò)程中。 “只有創(chuàng)新還不夠，還要有速度。“王璘表示，“武田希望最大限度利用中國(guó)的利好政策，反映患者和醫(yī)生的需求，通過(guò)與藥監(jiān)部門積極溝通，與CRO合作伙伴密切合作，用加速度將創(chuàng)新藥物帶給更多中國(guó)患者?！?nbsp; 針對(duì)中國(guó)新藥審批環(huán)境如何為武田的創(chuàng)新加速帶來(lái)機(jī)會(huì)，王璘分享了三個(gè)具體例子。 第一個(gè)是恩萊瑞?，用于口服治療多發(fā)性骨髓瘤的蛋白酶體抑制劑，于2018年在中國(guó)獲批，僅比美國(guó)晚2.5年。它是中國(guó)第一例用國(guó)內(nèi)延展性試驗(yàn)獲批的藥物。此外，恩萊瑞?在中國(guó)的總生存數(shù)據(jù)幫助了其在歐盟的獲批，因?yàn)橹袊?guó)的總生存數(shù)據(jù)是首次證實(shí)恩萊瑞?對(duì)病人的生存期有顯著幫助的數(shù)據(jù)。 第二個(gè)例子是TAK-788，一款First-in-Class的產(chǎn)品，它是新型強(qiáng)效選擇性小分子酪氨酸激酶抑制劑，抑制表皮生長(zhǎng)因子受體外顯子20插入突變的非小細(xì)胞肺癌。 在武田，這也是首個(gè)實(shí)現(xiàn)中國(guó)和全球同步開發(fā)的藥物，中國(guó)緊隨美國(guó)開始入組加入了現(xiàn)在正在進(jìn)行的關(guān)鍵性研究，且在短短三個(gè)月內(nèi)就招募到30位中國(guó)患者，入組速度遠(yuǎn)遠(yuǎn)超出全球水平，并以最快的速度第一個(gè)完成入組。 在中國(guó)，這種罕見的與抑制表皮生長(zhǎng)因子受體外顯子20相關(guān)的非小細(xì)胞肺癌的發(fā)病率比全球高出幾倍，TAK-788的例子證明了在一些特定的疾病領(lǐng)域，中國(guó)可以起到引領(lǐng)全球藥物開發(fā)的作用。 第三個(gè)例子，TAK-935是一個(gè)治療發(fā)育期癲癇性腦病的藥物，目前正在進(jìn)行早期的Ⅱ期試驗(yàn)，從藥物作用機(jī)制的角度驗(yàn)證這個(gè)藥物在特定的患者人群里是否具備有效性。這是第一個(gè)中國(guó)加入全球的概念驗(yàn)證性試驗(yàn)的項(xiàng)目，到現(xiàn)在為止，中國(guó)已經(jīng)有27位患者加入臨床試驗(yàn)，從入組的人數(shù)全球排名第一。 王璘認(rèn)為，近年來(lái)國(guó)內(nèi)出臺(tái)的一系列利好政策已經(jīng)讓中國(guó)從全球藥物開發(fā)的參與者變成了助力者，甚至領(lǐng)航者。 “根據(jù)我20多年在醫(yī)藥行業(yè)的經(jīng)驗(yàn)，我從來(lái)沒(méi)有見過(guò)任何一個(gè)國(guó)家像中國(guó)這樣從國(guó)家層面推動(dòng)健康和醫(yī)療、并在創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)方面有如此迅速、巨大的發(fā)展，包括在驅(qū)動(dòng)罕見病產(chǎn)品的研發(fā)方面，真的很令人震撼?！癆ndy Plump表示，“從政策和監(jiān)管方面，我們看到中國(guó)做的這些調(diào)整都在驅(qū)動(dòng)創(chuàng)新，而且非?？焖佟！?/span> “作為亞洲第一大制藥企業(yè)，我們有志于與整個(gè)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)合作，加速中國(guó)和亞洲的藥物開發(fā)，從而助力全球的藥物創(chuàng)新。“王璘說(shuō)。
