今日，美國FDA宣布，批準(zhǔn)默沙東（MSD）公司開發(fā)的重磅PD-1抑制劑Keytruda，治療特定高風(fēng)險非肌肉浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者。這些患者攜帶原位癌（CIS），對卡介苗（BCG）療法沒有響應(yīng)，不愿或不能接受膀胱切除術(shù)。默沙東公司的新聞稿指出，這是獲批治療這類患者的首款PD-1抑制劑。
在全球范圍內(nèi)，每年大概有43萬人被診斷出患有膀胱癌，它是全球第九大常見癌癥。NMIBC患者的癌細(xì)胞位于膀胱內(nèi)或者已長入膀胱內(nèi)腔，但尚未擴(kuò)散至肌肉或其它組織中。大約75%的膀胱癌患者在確診時患有NMIBC。卡介苗（BCG）是治療這類患者的標(biāo)準(zhǔn)療法。但是一旦BCG療法失效，治療指南的推薦是進(jìn)行手術(shù)切除整個膀胱和周圍組織。在男性中，切除前列腺非常常見，而在女性中，手術(shù)可能會切除子宮、輸卵管、卵巢和宮頸。這對患者的生活質(zhì)量產(chǎn)生極大影響，因此患者急需手術(shù)療法以外的創(chuàng)新治療選擇。Keytruda是默沙東公司開發(fā)的重磅PD-1抑制劑。它已經(jīng)獲批治療20多項適應(yīng)癥，其中包括治療晚期或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌患者。將Keytruda的應(yīng)用范圍擴(kuò)展到早期癌癥患者是默沙東的重要研發(fā)策略之一。Keytruda治療NMIBC也是這一策略的體現(xiàn)。Keytruda治療NMIBC的監(jiān)管申請也獲得了FDA的優(yōu)先審評資格。
這一批準(zhǔn)是基于名為KEYNOTE-057的多中心單臂臨床試驗的結(jié)果。它包含148名高風(fēng)險NMIBC患者，其中96名攜帶對BCG沒有響應(yīng)的原位癌。試驗結(jié)果表明，在96名對BCG無響應(yīng)的高?；颊咧?，Keytruda達(dá)到41%的完全緩解率（95% CI：31，51），達(dá)到完全緩解的患者中，中位緩解持續(xù)時間為16.2個月。46%的患者完全緩解時間超過12個月。
參考資料：
[1] FDA approves pembrolizumab for BCG-unresponsive, high-risk non-muscle invasive bladder cancer. Retrieved January 8, 2020, from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-pembrolizumab-bcg-unresponsive-high-risk-non-muscle-invasive-bladder-cancer
