12月28日，和黃中國醫(yī)藥科技有限公司（簡稱和黃醫(yī)藥）宣布已開始向美國FDA滾動提交索凡替尼（surufatinib）用于治療胰腺和非胰腺神經內分泌瘤（NETs）的新藥上市申請（NDA）的第一部分，并計劃于2021年上半年完成新藥上市申請?zhí)峤唬?strong style="margin: 0px; padding: 0px; max-width: 100%; word-wrap: break-word !important; box-sizing: border-box !important;">這將是和黃醫(yī)藥的首個美國新藥上市申請。索凡替尼是一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，具有抗血管生成和免疫調節(jié)雙重活性。索凡替尼可通過抑制血管內皮生長因子受體（VEGFR）和成纖維細胞生長因子受體（FGFR）以阻斷腫瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子1受體（CSF-1R），通過調節(jié)腫瘤相關巨噬細胞，促進機體對腫瘤細胞的免疫應答。索凡替尼獨特的雙重機制能產生協(xié)同抗腫瘤活性，使其為與其他免疫療法的聯(lián)合使用的理想選擇。2020年4月，F(xiàn)DA授予索凡替尼兩項快速通道資格，用于治療胰腺和非胰腺神經內分泌瘤。此前，F(xiàn)DA還授予其孤兒藥資格，用于治療胰腺神經內分泌瘤。這一快速通道資格允許和黃醫(yī)藥以滾動提交的方式分批提交索凡替尼新藥上市申請。該申請是基于索凡替尼兩項成功的中國3期神經內分泌瘤臨床研究，以及索凡替尼在美國治療非胰腺和胰腺神經內分泌瘤患者的數(shù)據(jù)支持。其中，中國非胰腺神經內分泌瘤研究SANET-ep研究結果顯示，索凡替尼降低患者的疾病進展或死亡風險達67%，接受索凡替尼治療患者的中位PFS顯著延長至9.2個月，而安慰劑組患者則為3.8個月。索凡替尼具有可接受的風險/效益比。中國胰腺神經內分泌瘤研究SANET-p研究結果顯示，索凡替尼幫助降低患者的疾病進展或死亡風險達51%，中位PFS為10.9個月，而安慰劑則為3.7個月。索凡替尼的安全性是可控的，與之前研究中的觀察結果一致。和黃醫(yī)藥（國際）董事總經理兼首席醫(yī)學官Marek Kania博士表示，隨著其在美國的首個新藥上市申請?zhí)峤婚_始，和黃醫(yī)藥進一步實施打造全球化生物醫(yī)藥公司的戰(zhàn)略，將創(chuàng)新癌癥療法帶給全球患者。神經內分泌瘤的治療亟待新的療法，而索凡替尼在晚期神經內分泌瘤患者中表現(xiàn)出顯著的臨床收益。此次向美國FDA提交新藥上市申請，標志著他們朝在全球范圍內將索凡替尼和其他創(chuàng)新療法商業(yè)化的目標邁出了重要一步。神經內分泌瘤起源于與神經系統(tǒng)相互作用的細胞或產生激素的腺體。神經內分泌瘤可起源于體內很多部位，最常見于消化道或肺部，可為良性或惡性腫瘤。神經內分泌瘤通常分為胰腺神經內分泌瘤和非胰腺神經內分泌瘤。值得關注的是，與其他腫瘤相比，神經內分泌瘤患者的生存期相對較長。值得一提的是，索凡替尼用于治療胰腺和非胰腺神經內分泌瘤的新藥上市申請也已在中國遞交。其中，治療非胰腺神經內分泌瘤的NDA還被納入優(yōu)先審評。
