卡博替尼治療甲狀腺癌獲FDA突破性療法認定 | 天境生物轉自韓國項目啟動國內Ⅲ期臨床...

2021-03-01 16:23:04
今日頭條


卡博替尼治療甲狀腺癌獲FDA突破性療法認定。Exelixis公司卡博替尼(cabozantinib)獲FDA授予突破性療法認定，用于治療經治的放射性碘難治性分化型甲狀腺癌（DTC）患者。cabozantinib是一款多靶點口服TKI抑制劑，已獲FDA批準用于治療晚期腎細胞癌患者和既往接受索拉非尼治療的肝細胞癌患者。一項關鍵性III期臨床（COSMIC-311）結果顯示，cabozantinib可使放射性碘難治性DTC患者的疾病進展或死亡風險降低78%（HR:0.22，96% CI 0.13 – 0.36; p<0.0001）。

國內藥訊




1.天境生物轉自韓國項目啟動國內Ⅲ期臨床。天境生物伊坦生長激素α用于治療兒童生長激素缺乏癥的Ⅲ期注冊臨床TALLER首例患者給藥。伊坦生長激素α是韓國Genexine公司開發(fā)的一款長效重組人生長激素（rhGH），已在早期臨床（包括在歐洲完成的Ⅱ期研究）中獲積極結果，該新藥每周一次或兩周一次給藥，其耐受性良好且臨床療效與需每日注射的rhGH藥物相當。天境生物擁有該新藥的中國權益。

2.四環(huán)醫(yī)藥利拉魯肽即將開展肥胖III期研究。四環(huán)醫(yī)藥宣布其利拉魯肽項目已完成治療2型糖尿病和肥胖的I期臨床，并獲得了藥代動力學和藥效學的生物等效性結果，目前正在進行肥胖癥III期開發(fā)計劃溝通中，即將進入III期臨床階段。利拉魯肽是諾和諾德開發(fā)的一種GLP-1激動劑，已獲FDA批準用于治療成人及10歲以上2型糖尿病患者，且用于降低 2型糖尿病患者高血壓，卒中及心血管死亡風險。在中國，該原研產品2019年收入達到人民幣9.26億元。

3.和鉑醫(yī)藥新一代CTLA-4抗體獲批新臨床。和鉑醫(yī)藥宣布，NMPA批準其在研CTLA-4單抗HBM4003與PD-1抗體/化療聯合治療晚期非小細胞肺癌及其他實體瘤患者的臨床試驗申請。該臨床試驗將評估HBM4003與PD-1抗體聯用以及HBM4003、PD-1抗體和化療聯用的安全性、耐受性、PK/PD和初步療效，由中國抗癌協會肺癌專業(yè)委員會主任委員、上海胸科醫(yī)院腫瘤科主任陸舜教授擔任主要研究者。HBM4003目前已在美國獲批臨床試驗，并在澳洲成功完成I期臨床試驗多個患者給藥。

4.諾誠健華新型TYK2抑制劑申報臨床。諾誠健華1類創(chuàng)新藥ICP-332的新藥臨床試驗申請獲CDE受理。ICP-332是一種新型口服TYK2抑制劑，已在臨床前研究中顯示出對JAK2的高選擇性（達400倍），可減低因JAK2抑制所致貧血不良反應，該新藥擬用于治療銀屑病、銀屑病關節(jié)炎、炎癥性腸病、狼瘡及特應性皮炎等免疫炎癥性疾病。

5.綠葉制藥納武利尤單抗注射液申報臨床。綠葉制藥發(fā)布公告，其附屬子公司的納武利尤單抗注射液（LY01015）臨床試驗申請已獲CDE受理。LY01015為首個按照治療用生物制品3.3類注冊分類申報的Opdivo（歐狄沃）的生物類似藥，適用于治療黑色素瘤、非小細胞肺癌、惡性胸膜間皮瘤、腎細胞癌、典型霍奇金淋巴瘤、頭頸部鱗狀細胞癌、尿路上皮癌、結直腸癌、肝細胞癌、食管鱗狀細胞癌以及胃或胃食管連接部腺癌的患者。

6.百濟神州2020年業(yè)績公布。2月26日，百濟神州宣布2020年全年業(yè)績，全年收入為3.0887億美元，凈虧損16億美元，2019年收入為4.2821億美元。其中，百澤安（替雷利珠單抗）自2020年3月在中國獲批上市后的全年收入1.6336億美元；百悅澤（澤布替尼）全年收入4170萬美元；百時美施貴寶授權在華銷售產品的產品收入為9512萬美元，較去年同期的2.2156億美元下滑較多；安進公司授權在華銷售產品的產品收入為850萬美。

7.睿躍生物完成B輪融資。睿躍生物宣布已完成5000萬美元B輪融資。本輪融資由現有投資者GNI集團，紅杉資本和弘暉資本，以及新投資者本草資本（3E Bioventures），Heights Capital（SIG）等共同參與。此次融資將用于推動該公司多個腫瘤靶向蛋白質降解劑和新型E3配體管線的開發(fā)以及臨床研究。該公司預計將于今年在中美同時提交廣譜抗癌藥物--TRK蛋白降解劑CG001419的臨床試驗申請（IND）。


國際藥訊

1.強生單劑型新冠疫苗獲FDA緊急使用授權。據美聯社等多家外媒報道，當地時間28日，FDA授予強生腺病毒新冠疫苗Ad26.COV2.S用于18歲及以上人群單劑接種的緊急使用授權。該疫苗在單劑接種28天后預防出現癥狀的COVID-19方面的保護效力達到66.1%，在FDA召開的咨詢委員會議上（VRBPAC）獲得專家們的全票通過（22：0）。Ad26.COV2.S是繼輝瑞疫苗和莫德納疫苗之后，第三個在美國獲準緊急使用的新冠疫苗。


2.杜氏肌營養(yǎng)不良創(chuàng)新療法獲FDA加速批準。Sarepta Therapeutics公司反義寡核苷酸療法Amondys 45（casimersen）獲FDA批準上市，用于治療適于使用外顯子45跳躍治療的杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）患者。DMD是一種罕見的致命神經肌肉遺傳病，由編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）基因變異而導致。目前，FDA已批準4款反義寡核苷酸療法用于治療DMD患者，這些療法靶向外顯子51、53、和45。


3.艾伯維修美樂新適應癥獲FDA批準。FDA批準艾伯維Humira（阿達木單抗，修美樂）用于治療5歲及以上兒童中重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）。此次批準是基于Ⅲ期研究ENVISION I的結果。該研究表明，Humira在第8周達到了部分Mayo評分（PMS）臨床緩解的共同主要終點（兩個劑量組臨床緩解率為60%和43%）；在第8周有反應的患者中，Humira第52周達到完全Mayo評分（FMS）臨床緩解的患者比例分別為45%和29%。該重磅藥2018年為艾伯維帶來了約200億美元的收入。


4.首款A型鉬輔因子缺乏癥療法獲FDA批準。FDA批準BridgeBio Pharma旗下子公司Origin Biosciences開發(fā)的“first-in-class”cPMP氫溴酸鹽二水合物Nulibry（fosdenopterin）上市，用于降低因A型鉬輔因子缺乏（MoCD）導致的死亡風險。這是一種由A型MoCD合成中斷引起的常染色體隱性遺傳病，這類患者常為嚴重腦病和頑固性癲癇發(fā)作的嬰兒，死亡率極高。一項臨床數據顯示，Nulibry使患者的3年生存率達到84%。


5.FIC哮喘新藥達Ⅲ期臨床主要終點。阿斯利康和安進聯合開發(fā)的“first-in-class”抗體療法tezepelumab，在治療重度哮喘患者的Ⅲ期臨床NAVIGATOR中，達到所有主要終點和關鍵性次要終點。與安慰劑相比，將每年哮喘急性加重率（AAER）降低56%（p<0.001）；而且無論基線嗜酸性粒細胞計數如何，tezepelumab均能夠顯著降低AAER，在基線嗜酸性粒細胞計數不同的3個亞組中（<300、<150和>300，細胞/微升），AAER分別降低了41%、39%和70%。Tezepelumab是一種TSLP抑制劑。


6.葛蘭素史克GM-CSF抑制劑COVID-19試驗失敗。葛蘭素史克抗體藥物otilimab在住院新冠肺炎（COVID-19）患者中進行的Ⅱ期臨床OSCAR未達主要終點。與標準治療組相比，otilimab聯合標準治療組患者28天存活且無呼吸衰竭的患者比例提高了5.3%（95％CI = -0.8％，11.4％），但不具統(tǒng)計學意義；但在老年（≥70歲）患者中，兩個治療組的這一數值分別為65.1％和45.9％（95％CI = 5.2％，33.1％，p= 0.009），顯示出治療潛力。葛蘭素史克計劃擴大這一隊列的招募試驗，以便進一步驗證療效數據。


7.默沙東擬收購免疫性疾病創(chuàng)新療法公司Pandion。默沙東將通過子公司以總計約18.5億美元收購Pandion Therapeutics，并獲得其擬用于自身免疫性疾病的在研選擇性IL-2激動劑PT101和多款PD-1激動劑。PT101能夠選擇性與Tregs表面包含IL-2Ra亞基的IL-2受體三聚體結合，而不是與常規(guī)T細胞和自然殺傷細胞上的IL-2受體二聚體結合，從而特異性激活和擴增Tregs。目前該新藥已在Ⅰa期臨床中顯示出良好的安全性和耐受性，并得到作用機制的概念驗證。


醫(yī)藥熱點

1.江蘇5名醫(yī)生獲推薦為中國工程院院士候選人。2月25日，江蘇省科協2021年中國工程院院士候選人擬推薦名單公布，共計12名學者入選，其中包括5名醫(yī)生。這5名醫(yī)生分別為：南京醫(yī)科大學第一附屬醫(yī)院心血管內科主任、孔祥清教授；蘇州大學附一院血液科主任、吳德沛教授；南京醫(yī)科大學附屬南京醫(yī)院（南京市第一醫(yī)院）副院長、心內科主任、陳紹良教授；無錫市人民醫(yī)院呼吸中心主任陳靜瑜；江蘇省人民醫(yī)院黨委書記、唐金海教授。


2.上海首批中藥（醫(yī)）專家工作室授牌。2月26日，上海首批7家中藥（醫(yī)）專家工作室正式授牌，其中包括高崎、師文道、卞芝芳、王平、戴一民、張增良六位專家命名的中藥專家傳承工作室及韓龍惠中醫(yī)專家工作室。這7家專家工作室分屬上海市中藥飲片生產企業(yè)、中成藥生產企業(yè)和中藥商業(yè)企業(yè)。工作室研究的專業(yè)涵蓋中藥飲片炮制、鑒別，中藥藥理，中藥調劑及中醫(yī)臨床等領域。


3.全國首張民營醫(yī)院《行業(yè)綜合執(zhí)業(yè)證》發(fā)出。江蘇自貿區(qū)（南京）片日前為南京牙博士醫(yī)院發(fā)出全國首張民營醫(yī)院《行業(yè)綜合執(zhí)業(yè)證》，開創(chuàng)了民營醫(yī)院“一業(yè)一證”改革。“一業(yè)一證”改革是指將公司營業(yè)執(zhí)照、放射診療許可證、醫(yī)療機構執(zhí)業(yè)許可證、醫(yī)師執(zhí)業(yè)許可、護士執(zhí)業(yè)許可等證照集成為一張載明相關行政許可信息的行業(yè)綜合執(zhí)業(yè)證，同時將原有各類電子許可證照加載形成二維碼，壓縮材料20份，減免環(huán)節(jié)5個，壓縮時限近50個工作日，大幅提升辦證速度及便利度。


4.北京加快培養(yǎng)康養(yǎng)服務技能人才。北京市日前印發(fā)《關于實施北京市康養(yǎng)職業(yè)技能培訓計劃的通知》，計劃在2020年至2022年，在北京市實施康養(yǎng)職業(yè)技能培訓計劃，組織康養(yǎng)服務從業(yè)人員參加職業(yè)技能培訓，加快培養(yǎng)康養(yǎng)服務技能人才隊伍。此外，該市將支持健康照護、養(yǎng)老、托育服務等康養(yǎng)服務企業(yè)發(fā)展。鼓勵和支持有關職業(yè)院校開設健康管理（健康服務與管理）、康復保健等相關專業(yè)。