上市一年后，基因治療CDMO第一股近況怎么樣？

一年前，和元生物頂著“基因治療CDMO”第一股的光環(huán)登陸科創(chuàng)板，計劃募集資金12億元，實際超募至13.23億元。發(fā)行價13.23元，上市首日上漲65.6%，最高漲至35.5元，歷史最高市值達到172.47億元。

  基因治療CDMO第一股業(yè)績情況  

2021年，國內兩款“天價抗癌藥”CAR-T產品橫空出世，讓基因治療藥物成功出圈，成為資本追逐的熱點，其上游的基因治療CDMO產業(yè)也迎來了爆發(fā)式增長。

2019-2021年，和元生物營收分別為6291萬元、1.43億元及2.55億元，扣非凈利潤分別為-3486.26萬元、2666.77萬元及4098.67萬元，營收兩年翻了3倍，凈利潤也大幅增長，一切向著極其順利的方向發(fā)展。但上市后的2022年，和元生物發(fā)展腳步放緩。

年報顯示，2022年實現(xiàn)營收2.94億元，同比增長15.17%；歸母凈利潤3902.52萬元，同比下降 28.07%；扣除非經常性損益的凈利潤3079.52 萬元，同比下降 24.87%。

2023年一季度實現(xiàn)營收3079.14萬元，同比下降57.89%；歸母凈利潤-3174.33萬元，扣除非經常性損益的凈利潤-3297.44萬元，較上年同期大幅下降。

分業(yè)務板塊來看，和元生物的主營業(yè)務包括基因治療的CRO服務和CDMO服務。

和元生物業(yè)務范圍

圖片來源：和元生物年報

CRO服務方面，2022年以及2023年一季度分別實現(xiàn)銷售收入6589.98萬元、1371.33萬元，較上年同期增長19.36%、24.21%。

和元生物近年來發(fā)展重心在向基因治療CDMO業(yè)務偏移。

  21倍超級賽道開始內卷  

隨著腺相關病毒藥物Luxturna和2款CAR-T藥物Kymriah和Yescarta的上市，2017年以來，基因治療行業(yè)迎來迅猛發(fā)展。

截至2022年末，全球已有24款基因治療藥物進入臨床應用，其中20款藥物的上市發(fā)生在2015年之后。

新藥研究方面，全球已有超過2053個進展中的基因療法開發(fā)管線，其中284個項目處于II期及之后，6個項目處于上市前注冊階段。此外，還有1515個基因治療產品處于臨床前研究階段。

2021年-2022年基因治療產品管線增長情況

圖片來源：和元生物年報

由于基因治療研發(fā)及產業(yè)化具有工藝開發(fā)和質控難度大的特點，而基因治療藥物的技術孵化又通常源于實驗室研究，這些高校、科研院所和醫(yī)療機構缺乏產業(yè)化管理經驗，使得基因治療領域對外包服務的依賴性更強。

據(jù)J.P.Morgan統(tǒng)計，基因治療的整體外包滲透率超過65%，遠超傳統(tǒng)生物制劑的35%。

基因治療行業(yè)的蓬勃發(fā)展，以及對CRO/CDMO的依賴，推動了全球基因治療CRO/CDMO的快速發(fā)展。以CDMO市場為例，2016年至2020年，全球市場規(guī)模從7.7億美元增長到17.2億美元，預計到2025年將達到78.6億美元。

同時，中國基因治療CDMO行業(yè)經過近年的穩(wěn)定增長，將邁入高速發(fā)展階段。市場規(guī)模預計將從2018年的8.7億元預計增長至2027年的197.4億元，增長21倍。

在市場規(guī)模不斷擴大的刺激下，一方面從事病毒載體相關領域的生物科技公司計劃或正在建設GMP產能，擬進入該細分領域；另一方面，規(guī)模較大的小分子和大分子制藥CXO公司開始加速布局基因治療CDMO細分賽道。

其中，藥明康德、康龍化成、博騰股份、凱萊英等CXO巨頭紛紛成立子公司，通過融資擴大基因治療CDMO產能。3月31日，康龍化成就發(fā)布公告稱，子公司康龍生物完成新一輪9.5億元人民幣融資。

然而，在基因治療CDMO產能擴張的同時，下游訂單卻在縮水。與2021年相比，生物制藥開發(fā)公司獲得融資的筆數(shù)和披露的融資總金額都出現(xiàn)了下滑，融資總金額下滑尤為嚴重，從2021年145億美元下跌至去年的81億美元。

國際醫(yī)藥巨頭的離場更讓市場頓生寒意。2022年第四季度，GSK先后結束了與三家細胞治療公司關于TCR療法的合作項目，且在2023年2月宣布退出細胞與基因治療；2023年2月，諾華也結束了與合作開發(fā)Intellia鐮狀細胞療法產品。

供給與需求的錯位，讓基因治療CDMO企業(yè)之間陷入“內卷”，不得不打起了“價格戰(zhàn)”。

  如何守住先發(fā)優(yōu)勢？

和元生物是中國最早介入基因治療研發(fā)外包服務的公司之一，至今已有近十年歷史，早于藥明康德與金斯瑞生物科技。 

早在2015年，和元生物就預判到國內基因治療將快速跟隨全球產業(yè)發(fā)展，有計劃地推進技術研究、工藝團隊搭建、GMP 平臺建設等關鍵工作。

通過與國內諸多科研院所合作，積累了七大技術平臺，如下圖。

和元生物的基因治療CRO/CDMO技術平臺

圖片來源：和元生物招股書

隨著訂單的增加，和元生物的產能也面臨瓶頸，部分項目的生產計劃已安排至遠期。為應對產能瓶頸，和元生物投入15億元在臨港自貿區(qū)建設“和元智造精準醫(yī)療產業(yè)基地”，總建筑面積約77000平方米，反應器最大規(guī)?？蛇_2000L，為目前全球鮮見單一基因細胞治療商業(yè)化生產服務基地。

截至2022年底，和元生物已幫助不同客戶獲得中、美等多地臨床試驗批件18項，涉及CDMO項目數(shù)超過150個，服務產品種類涵蓋質粒、腺相關病毒、慢病毒、細胞治療產品、溶瘤病毒等CGT管線類型，項目的全面性、成功經驗數(shù)量領先業(yè)內。

基因治療是技術含量高、產業(yè)化生產和質控難度大的新興領域，核心技術能力是和元生物能否守住先發(fā)優(yōu)勢的關鍵。

2022年，和元生物研發(fā)費用達3483萬元，同比增長47.47%；而在利潤虧損的2023年一季度，研發(fā)費用依舊高達1127萬元，同比增長58.8%。

  結語  

基因治療代表未來新的治療技術發(fā)展方向，市場潛力巨大，但隨著藥明康德等頭部CXO企業(yè)在資本的加持下通過“買買買”快速擴充產能，國內基因治療CDMO市場也逐漸內卷化。

未來，和元生物能否在這場基因治療領域的競速賽中憑借技術突破，持續(xù)構筑領先優(yōu)勢，我們拭目以待。

  參考資料  

1.和元生物年報、季報，公司官網

2.《估值85.5億，頭部CXO旗下資產被巨佬掃貨》，瞪羚社，2023-04-04

3.《CGT CDMO行業(yè)內卷加劇，如何突破技術壁壘實現(xiàn)高質量發(fā)展》，21世紀經濟報道，2023-04-24