中國(guó)上海和美國(guó)馬薩諸塞州列克星敦 - 2024年4月18日 - 紐歐申醫(yī)藥（“公司”）是一家臨床階段的國(guó)際化生物技術(shù)公司，采用小分子發(fā)現(xiàn)和AAV基因治療雙平臺(tái)，開(kāi)發(fā)針對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的創(chuàng)新療法。公司今天宣布，將于5月7日至11日在美國(guó)馬里蘭州巴爾的摩舉行的2024年美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì) (ASGCT) 年會(huì)上展示4項(xiàng)創(chuàng)新研究成果。其中，公司與麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院聯(lián)合開(kāi)發(fā)的肌萎縮側(cè)索硬化癥 (“ALS”) 項(xiàng)目將以口頭學(xué)術(shù)報(bào)告形式公布最新臨床前數(shù)據(jù)，另外3項(xiàng)AAV衣殼改造工程和ALS基因治療方面的自主研究成果將以海報(bào)形式展示。基因治療是公司自成立以來(lái)就重點(diǎn)布局的領(lǐng)域之一。公司已快速打造起擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新AAV衣殼發(fā)現(xiàn)平臺(tái)NeuGemTM，構(gòu)建了靶向中樞神經(jīng)系統(tǒng)的新型AAV衣殼變體文庫(kù)，以篩選和驗(yàn)證最優(yōu)神經(jīng)系統(tǒng)靶向性的衣殼變體。同時(shí)，公司以遺傳性ALS為切入點(diǎn)，通過(guò)自主研發(fā)和學(xué)術(shù)合作并舉，驅(qū)動(dòng)基因治療產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)，并計(jì)劃將研發(fā)范圍拓展到更廣泛的神經(jīng)退行性疾病種類(lèi)， 例如阿茲海默病，帕金森病等。公司與麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院聯(lián)合開(kāi)發(fā)的ALS基因治療新型載體顯著延長(zhǎng)ALS動(dòng)物模型的生存期，初步結(jié)果已在去年的歐洲基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì) (ESGCT) 年會(huì)上進(jìn)行報(bào)道，將在本屆ASGCT年會(huì)上繼續(xù)發(fā)布該項(xiàng)目的最新研究進(jìn)展。公司創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官申華瓊博士對(duì)公司在基因治療領(lǐng)域的良好發(fā)展態(tài)勢(shì)給與了高度評(píng)價(jià)。她說(shuō)道：“作為紐歐申醫(yī)藥在ASGCT的首次亮相，公司的4項(xiàng)研究成果充分展示了我們?cè)诨蛑委燁I(lǐng)域豐富的技術(shù)經(jīng)驗(yàn)和強(qiáng)大的創(chuàng)新能力。我們的AAV衣殼開(kāi)發(fā)平臺(tái)不斷取得技術(shù)突破，與麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院的頂尖專(zhuān)家們?cè)贏LS疾病領(lǐng)域的合作持續(xù)獲得積極的進(jìn)展，自主研發(fā)的ALS項(xiàng)目也穩(wěn)步推進(jìn)。我希望我們的新型遞送平臺(tái)能更好地助力CNS藥物開(kāi)發(fā)，讓治療產(chǎn)品早日問(wèn)世，以造福于廣大神經(jīng)退行性疾病患者?！?/span>口頭報(bào)告與海報(bào)展示的具體信息如下：報(bào)告標(biāo)題：Optimized Artificial miRNAs Delivered by rAAV9 Dramatically Improve Survival, Respiratory and Motor Functions of SOD1(G93A)-ALS Mice (AAV9遞送優(yōu)化的人工微RNA顯著改善SOD1-G93A ALS模型小鼠的生存期，呼吸以及運(yùn)動(dòng)功能)報(bào)告作者：萬(wàn)芳博士，麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院基因治療中心博士后研究員日期和時(shí)間：5/10/2024 3:45PM-4PM專(zhuān)場(chǎng)名稱(chēng)：Neurologic Diseases IV報(bào)告地點(diǎn)：Room 307-308海報(bào)標(biāo)題 (一)：Discovering rationally-engineered AAV5-derived capsid variants for superior CNS tropism and peripheral tissue de-targeting in non-human primate via systemic administration (理性設(shè)計(jì)文庫(kù)通過(guò)系統(tǒng)給藥在非人靈長(zhǎng)類(lèi)動(dòng)物中篩選出多個(gè)極高中樞神經(jīng)系統(tǒng)靶向性和低外周組織靶向性的AAV5衍生衣殼變體)報(bào)告作者：朱莎博士，紐歐申醫(yī)藥基因治療副總監(jiān)專(zhuān)場(chǎng)名稱(chēng)：Wednesday Posters: Late-Breaking Abstracts海報(bào)標(biāo)題 (二)：Directed Evolution of Rationally-Engineered AAV Capsid Variants with Enhanced Central Nervous System (CNS) Tropism Following Systematic Administration (通過(guò)理性設(shè)計(jì)的AAV衣殼變體文庫(kù)和定向進(jìn)化篩選系統(tǒng)給藥后顯著增強(qiáng)中樞神經(jīng)系統(tǒng)靶向性的新型衣殼變體)報(bào)告作者：王紅星博士，紐歐申醫(yī)藥AAV衣殼發(fā)現(xiàn)高級(jí)總監(jiān)專(zhuān)場(chǎng)名稱(chēng)：Thursday Posters: AAV Vectors - Capsid Engineering海報(bào)標(biāo)題 (三)：Identification of Artificial microRNAs Targeting C9orf72 Sense and Antisense Transcripts for ALS treatment (靶向ALS致病基因C9orf72的正義和反義轉(zhuǎn)錄本的人工微RNA的篩選)報(bào)告作者：Gabriela C. Toro博士，紐歐申醫(yī)藥基因治療高級(jí)研究員日期和時(shí)間：5/10/2024 12PM專(zhuān)場(chǎng)名稱(chēng)：Friday Posters: Neurologic Diseases紐歐申醫(yī)藥 (NeuShen Therapeutics) 是一家臨床階段的國(guó)際化生物技術(shù)公司，采用小分子發(fā)現(xiàn)和基于AAV的基因治療的雙平臺(tái)策略，專(zhuān)注于神經(jīng)和精神疾病的創(chuàng)新藥物和療法的研發(fā)。紐歐申醫(yī)藥在中國(guó)上海和美國(guó)波士頓均設(shè)有研發(fā)中心，擁有一支在神經(jīng)和精神疾病領(lǐng)域世界一流的新藥研發(fā)團(tuán)隊(duì)，且有學(xué)術(shù)界和工業(yè)界資深領(lǐng)袖加盟董事會(huì)和科學(xué)顧問(wèn)委員會(huì)。到目前為止，公司已建立了豐富的具有全球領(lǐng)先或最佳潛力的CNS管線(xiàn)，核心項(xiàng)目已進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)。
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